2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。安全性方面，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。根据锐正基因新闻稿介绍，综合安全性和药效，ART001具备“best-in-class”的潜力。

公开资料显示，锐正基因成立于2021年7月，是一家专注于非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。在基因编辑领域，该公司多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段。