8 月 16 日，国家药品监督管理局药品审评中心显示，辉瑞阿昔替尼的新适应症上市申请已经获得受理（受理号：JXHS2400055、JXHS2400054）。Insight 数据库推测，该药本次申报的新适应症可能为：一线治疗肾细胞癌。

截图来源：国家药监局审评中心

肾细胞癌患者中常见血管内皮生长因子（VEGF）和血小板衍生生长因子受体（PDGF）两种蛋白水平偏高。在肾细胞癌患者中这些蛋白的过量生成通常由基因变异导致，最常见的基因变异为 von Hippel-Landau 基因失活。高 VEGF 水平导致进行名为「肿瘤血管生成」的过程——形成供给肿瘤的新生血管。

阿昔替尼是一种口服的、作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）1、2 和 3 的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂，抑制肿瘤生长、血管新生和肿瘤进展。此前，该药已于 2015 年在中国获批，用于治疗既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌 (RCC) 的成人患者。

根据阿昔替尼正在开展的临床研究进度， Insight 数据库推测其本次申报的新适应症可能为：用于一线治疗转移性肾细胞癌患者。

此前在一项在美国、中国、印度等国家和地区开展的国际多中心 Ⅱ/Ⅲ 期临床试验（CTR20132930）中，研究人员已比较了接受阿昔替尼和索拉非尼治疗的初始的 mRCC 患者的无进展生存期（PFS）；以及接受阿昔替尼和索拉非尼治疗的既往接受过治疗的 mRCC 亚洲患者的无进展生存期（PFS）。

试验数据显示：与索拉非尼组相比，阿昔替尼组 mPFS 更长（10.1 个月 vs 6.5 个月）, 无进展生存期的风险比为 0.652; 阿昔替尼组的客观缓解率为 35.4% ( vs 16.7%)，总生存期为 31.5 个月 ( vs 23.3 个月)。安全性方面，手足红肿感觉异常、腹泻、高血压是阿昔替尼最常见的不良事件；手足红肿感觉异常是索拉非尼最常见的不良事件。