8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。公开资料显示，RP903片（项目代号JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂，君实生物已通过合作以1.5亿元人民币获得了该项目全球范围内的50%权益。君实润佳由君实生物与润佳医药共同投资设立。

截图来源：CDE官网

PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶，根据不同的结构和特定的底物可以分为不同的亚型，其中就包括PI3K-α。研究发现，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性。

此前，RP903已在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。2022年5月，该产品在中国获批临床，拟用于治疗PIK3CA突变的晚期恶性实体肿瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，君实润佳目前正在开展一项评估JS105联合其他抗肿瘤治疗在晚期实体瘤患者中的1b/2期临床研究，以及一项JS105在晚期恶性肿瘤患者中的1/1b期临床研究。

本次RP903片获批临床针对的适应症为PROS。根据《PIK3CA基因相关过度生长综合征群的诊治规范 ：国际专家共识》，这是一种罕见疾病，为PIK3CA基因激活突变所导致的一系列发育障碍表型谱，被统称为PIK3CA基因相关过度生长综合征群（PROS）。该疾病在临床表现的严重程度上差异很大，包括局部或特定组织过度生长，比如巨指/趾畸形等，以及多系统过度生长伴或不伴脑病变，比如纤维脂肪性过度生长/偏侧过度发育多发脂肪瘤病等。目前该疾病还存在未被满足的临床需求。