Ascendis Pharma今天宣布，美国FDA已批准Yorvipath（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。根据新闻稿，Yorvipath是首款获FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中低钙和磷酸盐水平升高。大多数患者在甲状腺手术期间损伤，或意外切除甲状旁腺后发生此疾病。钙补充剂和活性维生素D的常规治疗不能有效解决甲状旁腺功能减退的短期症状、长期并发症或生活质量影响。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。

美国FDA批准Yorvipath是基于Yorvipath全球临床2期试验PaTH Forward和临床3期试验PaTHway的数据。在今年3月所公布的3期临床试验共有82位慢性甲状旁腺功能减退成人患者入组。

试验结果显示，接受Yorvipath治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。

安全性方面，Yorvipath通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，Yorvipath组1例。82%的Yorvipath组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件（TEAE），其中大多数严重程度为1、2级。

Yorvipath（曾用名：TransCon PTH）是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药。它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。Yorvipath在美国和欧盟被授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。