Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。

2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。

此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病（FVIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。

研究显示，marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性。其中，相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。同时，在该临床试验的长期扩展观察性研究中，患者在额外的16个月随访后，仍能观察到出血率持续下降。

现阶段，静脉注射凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案，这意味着患者每周通常需要进行多次注射。而marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药，如果获得批准，将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。