8月8日消息，FDA批准诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。诺华此前的新闻稿表示，Fabhalta是首个针对替代补体通路的IgAN疗法。

值得一提的是，就在前一天（8月7日），中国NMPA官网公示，iptacopan（盐酸伊普可泮胶囊）新适应症上市申请获得受理。这是该产品在中国的第二项适应症上市申请。

此前发布的中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p<0.0001），达到试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估Fabhalta减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。这项研究同时表明Fabhalta的安全性与耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。

Fabhalta是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。

Fabhalta是诺华公司的重点开发项目之一，具有治疗多种适应症的潜力。它在2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。

此前公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，在C3肾小球病（C3G）患者中，Fabhalta与安慰剂相比，在治疗6个月时将患者的蛋白尿水平降低35%。诺华公司在2024年第二季度财报中表示，Fabhalta在治疗12个月时的疗效与6个月一致，具体数据将在近期的医学会议上公布。诺华预计在2024年下半年递交Fabhalta治疗C3G的监管申请。