今日，Avidity Biosciences宣布，在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。Avidity公司表示，将与美国FDA展开讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。

Del-zota已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。FDA还授予了del-zota罕见儿科疾病和快速通道资格。

数据显示，del-zota表现出强有力的骨骼肌递送能力，骨骼肌寡核苷酸水平达到200 nM。外显子44跳跃效率显著增加37%，最高达到66%。抗肌萎缩蛋白生成显著增加，平均增加正常水平的25%，最高达到正常水平的54%。肌酸激酶水平下降至接近正常水平，相比基线减少了超过80%。Del-zota显示良好的安全性和耐受性，大多数治疗出现的不良事件（AEs）在DMD44患者中为轻度或中度。