REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。新闻稿表示，这些数据显示RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 

▲AFFINITY DUCHENNE试验中接受不同剂量RGX-202治疗患者的微抗肌营养不良蛋白表达水平

截至2024年7月8日，RGX-202的耐受性良好，无严重不良事件。完成三个月试验评估的七名患者均显示RGX-202微抗肌营养不良蛋白表达显著增加，血清肌酸激酶水平较基线下降。

RGX-202是一种一次性基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，它编码包含天然抗肌营养不良蛋白C端（CT）结构域的微抗肌营养不良蛋白，以更好地模拟天然蛋白的功能。临床前研究中，CT结构域已被证明可以保护肌肉免受收缩引起的应力，并提高其自我修复的能力。

REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。关键性临床试验预计将于2024年第四季度启动。