日前，NeuroSense Therapeutics宣布其2b期临床试验PARADIGM的最新积极结果。分析显示，接受其在研疗法PrimeC治疗的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者，在第12个月的铁生物标志物数据上取得积极结果，这与该公司之前所公布PrimeC延缓ALS疾病进展达43%的结果一致。该公司目前正在整理数据，准备与美国FDA讨论，以确定该疗法未来的临床和监管方向。

ALS是一种多因素的疾病，铁及其相关蛋白在其病理中具有关键作用。这些新结果显示，PrimeC可与参与铁调节的靶标结合，有助于缓解疾病并改善患者生存率。铁代谢在ALS病理中至关重要，转铁蛋白（transferrin）和铁蛋白（ferritin）是促进疾病进展的重要因素。相关研究显示，大脑各区域的铁积累与ALS患者神经元的损伤有关。铁蛋白水平升高，表明人体内的铁储存增加，这通常在ALS患者中观察到，并与患者的生存率降低和潜在的氧化应激有关。另一方面，转铁蛋白是主要的铁运输蛋白，该蛋白水平的下降会导致铁失调和疾病进展。

12个月的研究结果显示，患者的铁蛋白水平显著下降，转铁蛋白水平相应增加，表明患者的ALS疾病进展获得缓解。在12个月的治疗期间，患者的铁水平保持稳定，与那些在初始6个月双盲期后从安慰剂转为PrimeC治疗的患者相比，平均差为4.536 µmol/L（95% CI：1.143-7.929，p=0.01）。这些铁代谢相关指标的积极变化与所观察到临床结果的改善一致。与安慰剂组相比，使用PrimeC的患者保持了更好的功能和生存率。

NeuroSense的主打候选药物PrimeC是一种新型缓释口服制剂，包含两种已获FDA批准的药物：环丙沙星和塞来昔布。PrimeC旨在协同靶向ALS的多种关键机制，包括运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调控障碍，以潜在抑制ALS的进展。PrimeC已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格。