2024年7月25日,印度第一大制药公司Sun Pharmaceutical 宣布FDA批准了Leqselvi(deuruxolitinib)一日两次8mg片剂用于治疗成人重度斑秃。 根据这家公司官方公告,deuruxolitinib能有效治疗重度斑秃,使用deuruxolitinib 24周时,超过30%的患者(基线时毛发覆盖率仅13%)实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率。 01 疗效怎么样? deuruxolitinib是一种选择性JAK抑制剂,可通过阻断特定的JAK激酶,减少细胞因子(IL-2、IL-6、IL-15)的信号传导,从而减轻炎症反应和免疫系统的异常活动。 斑秃与常见的“秃顶”虽给患者带来同样的外貌困扰,但从本质而言两种疾病背后的疾病机制完全不同。 “秃顶”一般指雄激素性脱发,与雄性激素分泌有关,在男性群体更为常见。而斑秃却是一种自身免疫性疾病,由免疫系统错误攻击毛囊导致。且相比于“秃顶”渐进式的脱发形式,斑秃发生地更加突然,患者可能某天起床,一摸头发现昨日还茂盛的头发突然缺了一块,因此也被称为“鬼剃头”。 deuruxolitinib的获批基于THRIVE-AA1 (NCT04518995)和 THRIVE-AA2( NCT04797650)两项研究,两项研究的入组患者筛选标准均为:基线时至少50%的头发脱落(SALT≥50),且疾病持续发作时长超过6个月但不大于10年。 入组患者被随机分为三组,分别每天两次接受安慰剂、8mg deuruxolitinib及12mg deuruxolitinib,试验的主要终点为治疗第 24 周时SALT评分 ≤20 的患者比例。 据悉,在基线时,平均每位患者的头皮毛发覆盖率仅为13%。治疗24周时,超过30%的患者实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率(SALT≤20)。且达到SALT评分≤20的患者比例呈现出一致的增长趋势,没有出现平台期。这意味着,在之后的长期考察中,患者有望实现更高的毛发覆盖率。 另外,高达25%的患者在24周时几乎恢复了所有头皮毛发(≥90%的毛发覆盖率)。 02 礼来在前,安全性风险并未解除 JAK抑制剂的上市是近些年斑秃治疗领域值得一提的里程碑事件,在此之前斑秃的治疗常使用糖皮质激素、免疫抑制剂这类风险较高的治疗方式。外用米诺地尔也能达到一定治疗效果,但仅能实现局部症状改善。 2022年,FDA批准礼来和Incyte共同研发的Olumiant(baricitinib),自此全球首个用于重度斑秃的JAK抑制剂诞生。据悉,2023年Olumiant共营收9.226亿美元,上市不到两年就将突破10亿美元大关。 根据礼来官方信息,在经过长达36周的治疗后,baricitinib高剂量组(4mg/天)中有32-35%的患者达到了80%或更多的头皮毛发覆盖率,而服用安慰剂的患者为3-5%。另外,高剂量组患者中有24-26%实现了90%或更多的头发覆盖率,而服用安慰剂的患者为1-4%。 将礼来36周数据与Sun Pharmaceutical 24周数据相比,两者可谓不相上下。礼来这款药的优势在于用药频率为一天一次,患者顺应性更高。但就像前文提到的,在之后的长期试验中Sun Pharmaceutical 数据仍有突破的可能。 在JAK抑制剂治疗斑秃的研究中,安全性需要格外注意。 根据礼来2022年时发布的新闻稿,接受baricitinib治疗的患者有发生严重感染的风险,并可能导致住院或死亡,且此类风险高发于正在服用免疫抑制剂的类风湿性关节炎(RA)患者。 在这里需要特别指出的是,RA和斑秃同为自身免疫性疾病,且斑秃患者常常并发其他自身免疫性疾病,RA就是其中之一。有研究表明,斑秃患者中RA的发生率可能高于普通人群。 除感染风险外,礼来公告指出,经大型研究发现相比于TNF抑制剂,使用JAK抑制剂的RA患者将面临更高的全因死亡率,包括心血管猝死。 事实上,JAK抑制剂的安全性问题在最新的批准中也并没有改善。根据Sun Pharmaceutical 发布公告,其获批斑秃新药可能会引起严重的副作用,包括严重感染、恶性肿瘤、血栓形成、胃肠道穿孔以及某些实验室异常值。还可能增加死亡风险和主要心血管事件的风险,且不能应用于CYP2CP弱代谢者或正在服用中度或强效CYP2C9抑制剂的患者。 一边是秀发重回的诱惑,一边是危及生命的警告。 颜值还是健康,这是个问题。
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