7月24日，Sage Therapeutics和渤健共同宣布GABAA受体正向变构调节剂SAGE-324 (BIIB124) 治疗特发性震颤 (ET) 的II期KINETIC 2研究未达主要终点。

在主要终点 “特发性震颤评分评估量表（TETRAS）表现分量表（PS）的第4项上肢评分 ”上，ET患者从基线到第91天的变化没有统计学意义上的剂量反应关系。

此外，在TETRAS-PS第4项评分或 TETRAS日常生活活动 (ADL) 综合得分方面，任何剂量的SAGE-324与安慰剂相比均无统计学显著差异。

鉴于上述结果，Sage和渤健将终止正在进行的SAGE-324治疗ET的开放标签安全性研究，并且不打算进一步开展SAGE-324治疗ET的临床开发。两家公司正在评估针对其他潜在适应症的下一步措施（如果有的话）。

事实上，SAGE-324在首项治疗特发性震颤的II期KINETIC研究中达到了主要终点，但是疗效不够显著。KINETIC研究显示，接受SAGE-324的患者，上肢震颤幅度比基线水平降低了36％，而接受安慰剂的患者的这一比例降低了21％。因此，Sage计划再开一项II期临床即KINETIC 2研究再决定是否启动III期试验。

在过去50年中，特发性震颤的药物治疗几乎没有创新，各类在研新药也是经历重重波折。

2023年3月，Praxis Precision Medicines旗下的T型钙通道阻滞剂ulixacaltamide治疗特发性震颤的IIb期Essential1研究未达主要终点。尽管如此，Praxis Precision还是将其推进至了III期临床。值得一提的是，元羿生物还于今年以2.7亿美元左右的总额获得了ulixacaltamide的大中华区权益。

今年6月，Jazz Pharmaceuticals公布了T型钙通道调节剂suvecaltamide在成人特发性震颤患者中的IIb期临床试验主要结果。与安慰剂相比，30mg suvecaltamide在主要终点（TETRAS改良综合结局评分从基线到第12周的变化）和次要终点（临床总体印象-严重程度量表（CGI-S）评分）上，没有达到统计学意义。