7月22日,重庆精准生物科技有限公司(以下简称“精准生物”)宣布其自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂(普基仑赛注射液)上市申请(NDA)获国家药品监督管理局(NMPA)正式受理,该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品,用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。
公开资料显示,普基仑赛注射液由精准生物自主研发,是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构进行了优化,同时采用更为安全的基因转导载体系统,从而使其具有潜在更好的有效性和安全性。
普基仑赛注射液用于儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)适应症,于2019年在中国获批开展注册临床研究。根据早前公布的1期注册临床数据,入组的9例患者均获得完全缓解(CR),总体缓解率达100%,且首次达到完全缓解(CR)的患者微小残留病变也均为阴性,且总体安全性和耐受性良好。
除了白血病,普基仑赛注射液也在开展用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤的研究。
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