7 月 22 日，CDE 官网公示，香雪生命科学的 TAEST16001 注射液拟被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为 HLA-A*02:01，肿瘤抗原 NY-ESO-1 表达为阳性的软组织肉瘤。TAEST16001 是一款 TCR-T 细胞免疫治疗产品，根据今年 ASCO 大会上公布的 Ⅱ 期临床试验数据，TAEST16001治疗软组织肉瘤的最佳缓解率达到 50%。根据 Insight 数据库，这也是首个在软组织肉瘤中实现 50% 最佳缓解率的国产 TCR-T 产品。

截图来自：CDE官网

TAEST16001 是香雪生命科学自主研发的 TCR-T 细胞免疫治疗产品，针对 NY-ESO-1 癌睾抗原的 TCR-T 细胞，将病人的 T 细胞在体外用基因工程改造过的带有肿瘤抗原特异性的 TCR 基因的慢病毒转染，然后这些表达抗肿瘤抗原 TCR 的 T 细胞被大量扩增到约1×10⁹~2×10¹⁰ 个细胞量，病人经过适当剂量药物进行淋巴细胞清除（清淋）后，再把 TCR-T 细胞回输给病人。

目前，TAEST16001 的 Ⅰ 期临床试验已经完成，并正在开展治疗晚期软组织肉瘤患者的 II 期临床试验。在 2024 年 6 月举行的 ASCO 大会上，研究人员曾公布了该 II 期临床试验的阶段性数据总结。这是一项开放标签的单臂研究，旨在评估 TAEST16001 细胞在晚期软组织肉瘤患者中的有效性和安全性 (NCT05549921)。

截至 2024 年 4 月，8 名受试者入选 TAEST16001 的 II 期临床试验。TAEST16001 在 II 期临床早期数据显示出与之前的 I 期研究一致的可控的安全性和耐受性。根据 RECIST1.1，由独立影像评估委员会（IRC）评估的最佳缓解率为 50% （4/8）。由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期（mPFS）均为 5.9 个月。

值得一提的是，截至目前，全球范围内，共有 4 款 TCR-T 产品在治疗肉组织瘤的临床中达到 50% 的 ORR，而只有香雪生命科学的 TAEST16001 为国产 TCR-T 疗法。其它三款均为海外企业研发，分别为 GSK 和 Adaptimmune Therapeutics 联合开发的乐基仑赛（Letetresgene autoleucel）、大冢制药的迈基仑赛（Mipetresgene autoleucel）、以及 Adaptimmune Therapeutics 的艾基奥仑赛（Afami-cel），后三款尚未在国内开展临床。

众所周知，实体瘤一直是细胞疗法领域想要攻克的难题。2024 年 2 月全球首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法 Amtagvi（lifileucel）获得 FDA 批准用于治疗晚期黑色素瘤，标志着 T 细胞疗法治疗实体瘤领域的重大突破。

TIL 之外，TCR-T 是另一备受行业看好的实体瘤细胞疗法。根据 Insight 数据库，全球范围内有 150 多个 TCR-T 在研项目处于临床试验阶段。其中，Adaptimmune Therapeutics 公司开发的 TCR-T 细胞疗法 Afamitresgene autoleucel 已向 FDA 提交治疗滑膜肉瘤的上市申请，PDUFA 日期为 2024 年 8 月 4 日。一旦获批，该药将有望成为首款获批治疗实体瘤的 TCR-T 疗法。

在国内，目前也有 50 多个 TCR-T 在研项目已进入或者获批临床。香雪生命科学的 TAEST16001 注射液是国内进度最快的产品之一，已进入到 Ⅱ 期临床阶段。此外，进度较快的还有华夏英泰的 YT-E001，正在开展治疗 Epstein-Barr 病毒（EBV）相关鼻咽癌的 Ⅱ 期临床。