赛诺菲（Sanofi）公司日前宣布，其血友病A疗法Altuviiio（efanesoctocog alfa）的3期临床试验XTEND-Kids完整结果在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。Altuviiio是一款“first-in-class”的高持久性凝血因子VIII（FVIII）替代疗法，已获批用于血友病A患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理。

预防所有关节出血对维护终身关节健康至关重要。试验结果显示，82%接受每周一次Altuviiio治疗的儿童没有出现关节出血，表明Altuviiio每周预防性治疗有潜力长期保护关节健康。

Altuviiio在儿童中耐受性良好，没有不良事件导致治疗中断。最常见的治疗中出现的不良事件（>10%）是SARS-CoV-2检测阳性、上呼吸道感染和发烧。没有报告严重的过敏反应、过敏性休克或血栓事件。

Altuviiio是一种将将凝血因子VIII，血管性血友病因子（vWF）部分区域、XTEN多肽与创新Fc融合蛋白结合形成复合体。与标准和延长半衰期FVIII因子产品相比半衰期延长3至4倍，从而允许每周一次的给药。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，并且已于2023年2月获得FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与儿科患者出血。