据 FDA 称，美国估计有 3000 万人患有罕见病，2023 年批准的新药和生物制剂中有一半以上是针对少数人群的治疗，但还需要做更多的工作。FDA 指出，“许多罕见病缺乏治疗选择，因此许多患者有大量未满足的医疗需求，这需要新的方法来加快安全有效的药品和生物制品的开发和批准。”

FDA 解释指出，罕见病创新中心将专注于尚未完全了解且治疗药的开发“特别具有挑战性”的疾病。中心将由生物制品审评和研究中心（CBER）主任 Peter Marks 以及药品审评和研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 共同领导。

FDA 还将招聘一位新的高级领导：罕见病战略副主任，将作为与罕见病利益相关者团体沟通和接触的单一联络人。其将监督新的联合、综合 CBER/CDER 模型，“以加速跨模式治疗的开发，包括药物、细胞、基因疗法和其它生物制品。”

罕见病创新中心有三个主要功能：

• 作为与罕见病社区（包括患者和护理人员团体、贸易组织和科学/学术组织）的单一联系和互动机构，处理与 CDER 和 CBER 交叉的事项。

• 加强中心间合作，以解决与罕见病产品开发相关的常见科学、临床和政策问题，包括与产品审查相关的相关跨学科方法，并促进各办公室和中心之间的一致性。

• 通过专门的工作流推进监管科学，以考虑新的终点、生物标志物开发和检测、创新的试验设计、真实世界证据和统计方法。

作为工作的一部分，罕见病创新中心将制定一项由患者群体需求驱动的罕见病战略议程行动计划。FDA 解释指出，“在制定这一计划时，罕见病创新中心将与 CBER 和 CDER 中心主任、CDER 加速罕见病治愈（ARC）计划的领导层以及类似的 CBER 计划举措密切合作，以确保每个中心的适当整合和协调。”

FDA 计划在今年秋天发布公开卷宗并举行公开会议，以获取有关该中心计划的反馈意见并“帮助制定工作重点。”