康霖生物自主研发KL003细胞注射液获得FDA儿科罕见病资格认定

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康霖生物自主研发KL003细胞注射液获得FDA儿科罕见病资格认定
发布时间: 2024-06-25 来源: 细胞基因治疗前沿

2024年6月20日，康霖生物科技（杭州）有限公司（下称“康霖生物”）自主研发的KL003细胞注射液被美国食品和药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）。

β珠蛋白生成障碍性贫血（简称β地贫）是由11号染色体上的β珠蛋白基因（Hemoglobinβ，HBB）缺陷或突变，造成β珠蛋白相关的功能部分或完全缺失而引起，临床上根据患者输血需求，可以分为输血依赖型地贫（TDT）和非输血依赖型地贫（NTDT）。康霖生物在研产品KL003细胞注射液主要针对输血依赖性β-地中海贫血，该产品是通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导的自体造血干细胞回输，分化出表达功能正常β-globin的红细胞，从而提高患者整体血红蛋白水平，以达到摆脱输血依赖的目标。

RPDD是针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定。RPDD计划致力于促进儿科罕见病领域的新药研发进展。在RPDD产品获得新药上市许可申请（New Drug Application，NDA）或生物制品上市许可申请（Biologic License Application，BLA）批准时，FDA将授予申请人一张优先审评券（Priority Review Voucher，PRV）。PRV不仅可以用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以出售给其他申请人，近年来转让价格最高达到3.5亿美元。

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