今日，Silence Therapeutics宣布其在研RNAi疗法zerlasiran在2期临床试验ALPACAR-360中的最新数据。试验研究对象为178名基线脂蛋白（a）——Lp（a）水平在125 nmol/L以上，且有高风险发生动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）事件的受试者。分析显示，在48周时，zerlasiran显著降低受试者的Lp（a）水平，两种剂量的zerlasiran均将中位Lp（a）水平降低90%或以上。

在双盲安慰剂对照治疗期间，患者接受每16或24周一次300 mg zerlasiran，和每24周一次450 mg zerlasiran的皮下注射。患者的基线中位Lp（a）水平约为215 nmol/L。分析显示，与安慰剂相比，在48周内，zerlasiran显著降低患者的Lp（a）水平。在治疗期间，接受两种剂量zerlasiran患者的中位Lp（a）水平最大降幅皆约为90%或更高，达到该试验的次要终点。之前公布数据显示，该研究已达到其主要终点，即在36周内与安慰剂相比，患者的Lp（a）水平显著降低。该研究正在进行中，患者将持续随访至第60周。

Zerlasiran耐受性良好，没有发现严重的安全问题。

Zerlasiran是一种旨在降低机体Lp（a）生产的siRNA，Lp（a）是影响全球多达20%人群的心血管疾病关键遗传风险因素。目前尚无选择性降低Lp（a）的获批药物，zerlasiran通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp（a）的产生。