GSK达成5000万美元寡核苷酸疗法公司收购协议

GSK今天宣布以高达5000万美元（约合3900万英镑）的款项收购了致力于开发寡核苷酸疗法的Elsie Biotechnologies公司。

Elsie致力于通过整合药物发现、开发和递送环节来发挥寡核苷酸疗法的全部潜力，以提升治疗效果、降低毒性、并优化递送过程。Elsie公司的发现平台是一项超高通量的专有工艺，可以对寡核苷酸分子的化学空间进行全面评估。通过将其专有的编码技术应用于寡核苷酸治疗候选药物，研究人员可以评估所有可能的核苷酸序列或化学修饰模式，以增加活性、降低毒性和改善递送。此外，Elsie还应用其专有的P（V）化学技术，包括一套新型试剂和工艺，以完全合成控制的方式来合成多种寡核苷酸疗法。 

此次收购使GSK能够整合Elsie的寡核苷酸发现、合成和递送技术，以增强GSK平台的研发能力。通过GSK于2023年7月与Elsie达成的研究合作协议，GSK得以探索和验证Elsie的寡核苷酸技术。通过Elsie平台生成的数据，结合GSK在人工智能和机器学习方面的专业知识，将支持未来GSK寡核苷酸设计预测模型的开发。 

此次收购符合GSK将科学和技术相结合的策略，包括推进新型平台技术，以加速药物开发并最终更好更快地为患者提供创新药物。目前，GSK正在推进针对慢性乙型肝炎和脂肪肝病以及肝病以外其他治疗领域的寡核苷酸疗法。 

显著缓解肝纤维化，口服小分子抑制剂2b期试验结果积极 

Sagimet Biosciences今天在欧洲肝病学会（EASL）年会当中公布FASCINATE-2临床2b期试验的积极结果。该试验检视其在研小分子denifanstat在活检证实的2期或3期肝纤维化（F2/F3）代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的疗效与安全性。Denifanstat（TVB-2640）为一款口服、选择性的FASN抑制剂，该疗法被设计为每日一次口服使用。

分析显示，试验达成主要终点，在意向治疗（ITT）人群中，38%的denifanstat组患者的非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）降低≥2分且纤维化没有恶化，此数值在安慰剂组仅为16%（p=0.0035）。此外，有26%的denifanstat组患者达成MASH缓解且NAS降低≥2分且纤维化没有恶化，此数值在安慰剂组中仅为11%（p=0.0173）。

该试验亦达成次要终点，在ITT群体中，有30% denifanstat组患者的肝纤维化改善≥1级且MASH无恶化，此数值在安慰剂组中仅为14%（p=0.0199）。而在3级肝纤维化患者中，有49% denifanstat组患者的肝纤维化改善≥1级且MASH无恶化，此数值在安慰剂组中仅为13%（p=0.0032）。安全性方面，denifanstat在ITT群体中展现良好耐受性。