医谷·一周要闻

重磅政策一览

1、14部委联合印发《2024年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点》

5月27日，14部委联合印发《2024年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点》。这是自《2022年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点》发布以来，第三年发布。国家卫生健康委表示去年以来，国家卫生健康委等10部委，启动了全国医药领域腐败问题集中整治工作，切实推进行业治理。今年以来，党中央、国务院对于行业治理作出了明确要求，全国医药领域腐败问题集中整治工作成效需要不断巩固完善，行风建设工作仍需持续发力、久久为功，2024年纠风工作需要高位部署、系统谋划，指导各地各部门将纠风工作不断推向纵深。

2、国家药监局部署实施血液制品生产智慧监管三年行动计划

5月30日，国家药监局党组书记、局长李利主持召开会议，研究部署实施《血液制品生产智慧监管三年行动计划（2024—2026年）》，推动在2026年底前基本实现血液制品生产信息化管理，将建立覆盖血液制品原料血浆入厂到生产、检验全过程的信息化管理体系，采用信息化手段如实记录生产、检验过程中形成的所有数据，做到相关数据的真实、完整、可追溯，确保生产全过程合规。

3、第五批鼓励研发申报儿童药品建议清单公示

国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司发布第五批鼓励研发申报儿童药品建议清单的公示，本次公示建议清单共计23款药品，既包括阿尼芬净、柯拉特龙、头孢罗膦等未在国内上市的药品，也包括目前成人已经在使用的阿托伐他汀、达比加群酯等药品。截至目前，五批清单共包括152款品种。 

4、国家药监局发布关于适用《Q2（R2）：分析方法验证》《Q14：分析方法开发》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告 

申请人需在现行药学研究技术要求基础上，按照Q2（R2）/Q14指导原则的要求开展研究；自2024年11月24日开始的相关研究（以试验记录时间点为准），均适用Q2（R2）/Q14指导原则。Q14提供了两种开发方式，申请人可以自行选择基础（即传统）方式或者增强方式，也可以选择部分采用增强方式。Q14涉及分析方法全生命周期与变更管理，可能有同时涉及到Q12的相关内容，如既定条件（EC）。申请人如提交同时涉及到Q12相关内容的注册申请，请同时执行Q12适用公告要求。

5、国家药监局药审中心发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》、公开征求《抗肿瘤药物临床试验中SUSAR分析与处理技术指导原则（征求见稿）》。 

6、国家药监局特药检查中心再次公开征求《麻醉药品精神药品和药品类易制毒化学品生产安全管理指南》。

7、国家药监局器审中心发布电动摄影平床、医用气体报警系统注册审查指导原则、空氧混合器产品注册审查指导原则、放射治疗激光定位设备注册审查指导原则、神经和肌肉刺激器用体内电极注册审查指导原则、康复训练床注册审查指导原则、脑电图机产品注册审查指导原则等48项医疗器械注册审查指导原。 

8、国家医疗保障局发布《药品医保目录归属认定工作程序（试行）》 

该办法适用于药品因更名、异名等原因，名称、剂型与《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称医保目录）存在差异，但相关方认为根据医保目录规定，应当认定为医保目录内或医保目录外药品的情况。药品企业、医疗机构等相关方对现行“医保药品分类与代码”标注的药品的医保目录归属有异议的，可以自主向国家医保局医药服务管理司提出药品医保目录归属认定。申请材料应包括药品医保目录归属认定申请表、相关证明材料等，并以书面形式邮寄。原则上每季度开展1次药品医保目录归属认定工作，认定前一季度收到的符合条件的申请，

行业大事件

1、康宁杰瑞PD-L1/CTLA-4双抗一项III期临床试验未达预设统计学重点

康宁杰瑞发布公告，披露其PD-L1/CTLA-4双抗KN046治疗晚期胰腺导管腺癌(PDAC)的III期临床试验的最新进展，经数据分析显示，总生存期(OS)结果未达到预设的统计学终点。KN046-303是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在对未接受系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性胰腺导管腺癌(PDAC)患者进行试验，用以评估KN046联合白蛋白紫杉醇及吉西他滨对比安慰剂联合白蛋白紫杉醇及吉西他滨的疗效及安全性。

2、基石药业PD-L1产品舒格利单抗“出海”中东欧

基石药业宣布与欧洲医药公司Ewopharma 达成商业化战略合作，将PD-L1产品舒格利单抗在中东欧地区的商业化权利授予 Ewopharma。根据许可及商业化协议，Ewopharma 将获得舒格利单抗在瑞士以及18个中东欧国家（CEE）的商业化权利。这包括欧盟成员国保加利亚、克罗地亚、捷克共和国、爱沙尼亚、匈牙利、拉脱维亚、立陶宛、波兰、罗马尼亚、斯洛伐克和斯洛文尼亚，以及非欧盟国家阿尔巴尼亚、波斯尼亚和黑塞哥维那、科索沃、北马其顿、摩尔多瓦、黑山和塞尔维亚。根据许可及商业化协议条款，基石药业将最高获得5130万美元的首付款，以及后续注册和销售里程碑付款。

药械新品获批

1、国家药监局批准创新医疗器械经颈静脉肝内穿刺器械 

该医药器械由北京爱霖医疗科技有限公司生产。经颈静脉肝内穿刺器械由通芯针、穿刺套管、导向器、导引内管、外鞘管、长扩张器、短扩张器组成。产品经环氧乙烷灭菌，一次性使用。用于经颈静脉肝内门静脉穿刺，进行门静脉的肝内分流手术，以降低门静脉压。该产品首创金属一体柔性针，易穿刺难变形；变径技术的首次应用，进一步提高产品整体的穿刺性能并减小穿刺创伤；亲水涂层技术在经颈静脉穿刺器械上的首次应用，降低推送阻力、提高产品推送性能。该产品提升手术效率，一定程度上减少并发症，提高安全性。 

2、国家药监局批准创新医疗器械肺动脉取栓支架系统

该产品由上海腾复医疗科技有限公司生产，由肺动脉取栓装置和血栓抽吸导管两部分组成。肺动脉取栓装置由输送鞘管和连有自膨式网篮结构的推送管同轴组装而成；血栓抽吸导管由抽吸导管、导管芯和抽吸器组成。用于有下述情况之一的急性高危肺栓塞或伴临床恶化的中危肺栓塞的经导管血栓清除治疗：有肺动脉主干或主要分支血栓，并存在高出血风险或溶栓禁忌的患者；有肺动脉主干或主要分支血栓，并经溶栓或积极的内科治疗无效的患者。该产品是国内首创介入治疗的肺动脉取栓支架系统。该产品采用机械取栓的方式，减少了溶栓药物的使用，也为具有溶栓禁忌症的患者提供了治疗选择。

3、国家药监局批准植入式脑深部电刺激电极导线套件等4个创新产品

国家药监局批准了北京品驰医疗设备有限公司的植入式脑深部电刺激电极导线套件、双通道可充电植入式脑深部电刺激脉冲发生器套件、双通道植入式脑深部电刺激脉冲发生器套件和植入式脑深部电刺激延伸导线套件等4个创新产品注册申请。上述产品是国内首个方向性脑深部电刺激产品，通过配套使用，可对丘脑底核或内侧苍白球进行刺激，用于对药物不能有效控制某些症状的晚期左旋多巴反应性帕金森病患者进行联合治疗。与传统电极相比，上述产品可为目标核团的特定功能亚区提供方向性刺激，同时在电极轻微植偏的情况下可避免脑深部刺激的副作用，减少再次手术植入电极的风险。

国外重磅

1、Moderna mRNA RSV疫苗获批

莫德纳(Moderna)公司宣布，该公司的呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗获得FDA批准，适用于老年人群体(60岁或以上)预防合胞病毒感染导致的下呼吸道疾病，该疫苗是全球首款mRNA RSV疫苗，被业内普遍认为继mRNA 新冠疫苗后，mRNA在疫苗研发领域最重要的一次进展。该疫苗自2019年进入临床，耗时5年，将以mRESVIA的品牌进行销售。

2、百时美施贵宝CAR-T疗法Breyanzi再获批新适应症

百时美施贵宝宣布，美国FDA已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿表示，此次批准也意味着Breyanzi成为用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。自今年以来，Breyanzi已相继获得加速批准用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 

3、礼来追加53亿美元扩建替尔泊肽关键活性成分的生产基地

礼来宣布将追加53亿美元投资扩建其位于印第安纳州黎巴嫩的生产基地，以提升其降糖、减肥药物替尔泊肽的关键活性成分的产量。加上此前的37亿美元投资，礼来对该生产基地的投资总额将达到90亿美元（约合人民币652亿元）。礼来首席执行官David Ricks在一份声明中表示，这是公司成立以来最大一笔的生产投资。 

4、强生12.5亿美元收购获得一款IL-4Rα/IL-31双抗

强生宣布与Numab Therapeutics达成最终协议，将以约12.5亿美元的现金收购Numab子公司Yellow Jersey Therapeutics，并获得其用于特异性皮炎治疗的双特异性抗体NM26的全球权利。该交易预计将于2024年下半年完成。 

投融资一刻

1、标新生物宣布获得A轮融资

本轮融资由黄埔生物医药基金领投，粤民投、南湾百澳、司南园科跟投。本轮融资将重点用于标新生物产品管线GT919和GT929的临床I期推进和临床前项目的开发。公司孵化自上海科技大学免疫化学研究所，专注于开发口服蛋白降解小分子药物，拥有独特的分子胶和双功能降解剂交叉融合双研发平台。GT919用于复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗，GT929用于治疗复发难治的非霍奇金淋巴瘤患者，两款在研药物都处于临床I期。

2、普元生物：完成数千万元Pre-A轮融资

杭州普元生物技术有限公司成立于2021年，专注于研发自身免疫性疾病的微生物活体药。本次融资由兴华鼎立创投主投，西湖科创投跟投。该公司已创建起“本土化”功能性菌种库，布局了上万株菌种资源，其中现有自主知识产权特性优良菌株超2600株，并且筛选出有关炎症性肠炎、多发性硬化、强直性脊柱炎、肝损伤、肿瘤免疫、糖尿病等适应症的多个明星菌株。融资所获资金将用于自有PM001、PM002、PM005等明星菌株的进一步功能开发与临床研究、自营品牌吉布森益生菌的市场开发，以及研发和生产基地的建设。 

3、灵识质源：完成天使轮融资 

上海灵识质源生物技术有限公司宣布完成天使轮融资。本轮融资主要用于核心技术平台、核心管线分子的优化以及TCR（T细胞表面的特异性受体）药物管线的IIT临床试验工作。公司目前专注于TCR-T的药物的开发。 

4、青元开物：完成数千万元Pre A+轮 

本轮融资由北京市医药健康产业投资基金领投。青元开物创立于2021年，专注生命科学和生物医药行业上游，聚焦高端仪器装备及其工业化应用。目前主要产品包括超声聚焦打断仪、高通量超声聚焦打断仪、全自动基因测序文库制备系统、半自动固相萃取工作站、开放式液体工作站等。本轮所募集资金将用于新产品研发、市场推广和生产基地的建设。

5、宇测生物：完成数千万元Pre-B+轮融资

苏州宇测生物科技有限公司完成数千万元Pre-B+轮融资，本轮融资由领航新界独家投资。此前，2024年3月，刚刚宣布完成Pre-B+轮融资。公司凭借独立自主的单分子免疫检测平台，率先布局国内神经血液标志物市场，已完成在AD筛查、体检和诊断深度布局，全面覆盖上市AD核心指标的商业化试剂盒。

上市IPO

1、AI制药晶泰科技按照18C通过港交所聆讯 

港交所网站显示，晶泰科技通过主板上市聆讯，中信证券为独家保荐人。港交所特专科技上市机制于去年3月底正式生效，即18C章，18C章主要针对还未开启商业化，或处于商业化初期的科技型创业企业，2023年11月底，晶泰科技按照18C章提交了上市申请。 

相关提交资料显示：2021年、2022年及2023年，晶泰科技收入人民币分别为6279.9万元、1.33亿元及1.74亿元，同期分别净亏损21.37亿元、14.39亿元及19.06亿元。