今日，拜耳（Bayer）和其子公司BlueRock Therapeutics宣布，BlueRock用于治疗帕金森病的在研细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定。目前该公司正在为bemdaneprocel临床2期试验的开展做准备。

今年3月所公布的1期临床试验数据表明，bemdaneprocel在18个月时展现良好耐受性，没有出现重大安全问题。此外，根据研究方案中的定义，患者在停止免疫抑制治疗12个月后，观察到F-DOPA正电子发射断层扫描（PET）成像信号有所增加，这表明移植的细胞能够存活并植入大脑。

该研究使用Hauser Diary对患者进行分类，患者在“开通”（on）状态表示症状得到良好控制；在“关闭”（off）状态则表示症状恶化。此前公布的结果显示，和基线相比，参与bemdaneprocel临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了1.91小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.72小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。 

Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成，可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后，它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，借此恢复患者的运动和非运动功能。

参考资料：

[1] BlueRock Therapeutics receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy designation for Parkinson’s disease cell therapy candidate bemdaneprocel. Retrieved May 30, 2024 from https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-for-parkinsons-disease-cell-therapy-candidate-bemdaneprocel/