5 月 21 日，信达生物宣布，其在研替妥尤单抗注射液的新药上市申请已获 CDE 受理，用于甲状腺眼病（TED）的治疗。替妥尤单抗（IBI311）是中国首个申报上市的 IGF-1R 抗体。

来自：CDE 官网

此次 NDA 获受理是基于一项在中国 TED 受试者中开展的 III 期注册临床研究 RESTORE-1（CTR20223393）的积极结果。

研究结果显示，RESTORE-1 的 III 期阶段主要研究终点顺利达成：第 24 周时，接受 IBI311 治疗的受试者研究眼的眼球突出应答率（研究眼相对于基线突眼度回退 ≥2mm，且不伴有对侧眼突眼度增加 ≥2mm 的受试者比例）显著优于安慰剂组：IBI311 组和安慰剂组研究眼的眼球突出应答率分别为 85.8% 和 3.8%，两组差异为 81.9%（95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001）。

此外，关键次要研究终点，如研究眼的眼球总体应答率（研究眼相对于基线突眼度回退 ≥ 2 mm 及研究眼临床活动性评分改善 ≥ 2 分的受试者比例）、研究眼临床活动性评分 (CAS) 为 0 或 1 的受试者百分比、研究眼的眼球突出度较基线的改变等均顺利达成，IBI311 对上述指标的改善均显著优于安慰剂组。

安全性方面，整个研究期间 IBI311 整体安全性良好，未发生严重不良事件。RESTORE-1 研究 III 期阶段的疗效趋势和安全性特征与 II 期阶段结果高度一致。详细研究数据将进一步分析并于将来的学术会议或学术期刊上发布。

TED 是成年人最常见的眼眶病之一，是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异性自身免疫性疾病，严重影响患者的视功能和外观。

TED 的年发病率预估为 16/100,000 人（女性）和 2.9/100,000 人（男性），患病率为 0.1-0.3%。目前，针对 ED 治疗，国内外多项临床治疗指南已将靶向 IGF-1R 的抗体生物制剂列入推荐治疗方案，尤其对于合并显著突眼的 TED，靶向 IGF-1R 的抗体生物制剂可作为首选，中国尚无同类靶向药物获批上市。

据 Insight 数据库显示，靶向 IGF-1R 的单特异性抗体，当前全球仅有 Horizon Pharma 的 Tepezza 获批上市，2022 年实现销售额近 20 亿美元，当前暂未在国内申报。