NeuroSense Therapeutics今日公布了其2b期临床试验PARADIGM的最新分析结果。分析显示，接受其在研疗法PrimeC治疗的高危肌萎缩侧索硬化（ALS）患者，与安慰剂组相比，疾病进展显著延缓43%（p=0.02）。该公司计划利用这些数据帮助设计即将进行的关键性临床试验，以提高试验成功率。

数据分析显示，经过6个月治疗，PrimeC组高危ALS患者的ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分与对照组相比的差异为5.04分，有利于PrimeC（CI：0.862，9.214；n=38）。根据欧洲ALS治疗网络（ENCALS）风险因素定义，高危患者约占ALS患者总数的50%。

在接受治疗前症状持续超过12个月的首次确诊患者中，接受PrimeC治疗的患者与安慰剂组相比，疾病进展延缓52%（p=0.008），ALSFRS-R评分差异为7.76分，有利于PrimeC（CI：2.27，13.25；n=22）。这些亚组分析结果一致显示了PrimeC在PARADIGM研究中对不同组别患者的显著影响。

NeuroSense的主打候选药物PrimeC是一种新型缓释口服制剂，包含两种已获FDA批准的药物：环丙沙星和塞来昔布。PrimeC旨在协同靶向ALS的多种关键机制，包括运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调控障碍，以潜在抑制ALS的进展。PrimeC已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格。

参考资料：

[1] NeuroSense Announces New Positive Data Analysis from PARADIGM Clinical Trial Demonstrating Statistically Significant Slowing of Disease Progression in High-Risk ALS Patients. Retrieved May 7, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurosense-announces-new-positive-data-analysis-from-paradigm-clinical-trial-demonstrating-statistically-significant-slowing-of-disease-progression-in-high-risk-als-patients-302137999.html