4 月 23 日，赛诺菲宣布，其在研 BTK 抑制剂 Rilzabrutinib（SAR444671/PRN-1008）治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的 III 期 LUNA 3 研究达到主要终点。

赛诺菲计划于今年年底前向 FDA 递交 Rilzabrutinib 的上市申请。

Rilzabrutinib 是赛诺菲收购 Principia Biopharma 所获得的一款口服、可逆、共价 BTK 抑制剂。

LUNA 3 研究旨在评估 Rilzabrutinib 对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性 ITP 成年和青少年患者的疗效和安全性。

双盲治疗期持续 12-24 周，患者接受 Rilzabrutinib（400 mg；每天两次）或安慰剂治疗，随后进行 28 周的开放标签治疗，再是进行 4 周的安全随访期或长期扩展研究。研究主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，患者在 24 周双盲治疗期的最后 12 周中至少有 8 周血小板计数 ≥ 50000/μL）的比例。患者的基线血小板计数为 15000/μL（正常水平为 150000-450000/μL）。

当前已完成成年亚组部分，结果显示达到主要终点，Rilzabrutinib 组产生持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组，数据具有临床意义和统计学意义。在安全性方面，Rilzabrutinib 的安全性与既往研究一致。详细结果将于此后的医学大会上公布。该试验的青少年亚组仍在进行中，正在招募受试者。

除 ITP 适应症以外，赛诺菲也在探索 Rilzabrutinib 在其它免疫性疾病上的治疗潜力。包括慢性自发性荨麻疹、IgG4 相关性疾病等。