毕井泉：努力完善创新药产业发展的生态环境

在清华大学药学院2024年度学术交流会上的讲话

2024年3月30号-31号，清华大学药学院年度学术交流会议在延庆召开。毕井泉作为特邀主讲嘉宾，率先登台，以“努力完善创新药产业发展的生态环境”为题进行了深刻阐述。毕井泉的报告从四个维度——中国创新药产业逐步形成、中国创新药产业发展具备很多有利条件、中国政府高度重视创新药产业发展、加快创新药产业发展需要继续做出努力——全面剖析了中国创新药发展之路。

专家简介

毕井泉，现任中国国际经济交流中心理事长、全国政协常委、经济委员会副主任。历任国家发展改革委副司长、司长、秘书长、副主任，国务院副秘书长、机关党组成员，原国家食品药品监督管理总局局长、党组书记，国家市场监督管理总局党组书记、副局长。中共十八大、十九大代表，第十九届中央委员。

发言内容

大家上午好！

很高兴能在此与清华大学药学院的同仁进行交流。不久前，在中国发展论坛上，我曾就“营造中国创新药的生态环境” 发表了自己的看法。今天，我将延续这一话题，与大家分享我的所思所想。

今年全国两会后，新质生产力的发展成为社会各界广泛关注的焦点。生物医药产业是新质生产力的重要组成部分，特别是“创新药产业”第一次写入政府工作报告。结合学习政府工作报告的精神，我想就加快创新药发展谈几点认识。

一、中国创新药产业逐步形成

党的十八大以来，我国药品审批制度改革吸引了众多生物医药科学家创业，带动了上万亿的社会资金投入生物医药研发。自2015年起，我国已批准上市新药451个品种，其中本土企业研发上市的创新药占37%。中国批准上市新药占到全球14%，在研新药项目占全球33%。跨国公司购买中国企业研发项目在2022年有44起，成交额达275亿美元；2023年至今有70多起，成交额近400亿美元。这充分说明，我国的生物医药正在走上高质量发展的道路。

二、中国创新药产业发展具备很多有利条件

第一是市场潜力巨大。中国作为人口大国，拥有全球最大的消费市场。随着经济发展和人民收入水平提高，特别是人口老龄化程度加深和人均预期寿命的提高，健康领域的需求潜力巨大。

第二是劳动力资源丰富且素质较高。中国高等教育生命科学、医学、化学、药学、工程制造等领域本科以上的毕业生数量和科技人才储备都是全球最多的。

第三是临床研究资源丰富。我国有1700多家三类甲级医疗机构和1400多万医务人员。疾病谱广泛，各类疾病在中国都可以找到患者，这使得招募临床试验受试者的效率更高，研发成本更低。

第四是审评审批制度基本与国际接轨。中国稳步扩大药品监管制度型开放。2017年中国药监机构成为国际人用药品技术协调会（ICH）的成员，ICH的技术指南全部转化为国内的指导原则。

这些都是中国发展生物医药产业的巨大优势。中国有条件成为全球创新药发展的高地。

三、中国政府高度重视创新药产业发展

生物医药是战略性新兴产业，是永远不会衰落的朝阳产业，是新质生产力的重要组成部分，是健康中国建设的重要支撑。

2023年5月，习近平主席在石家庄视察时专门考察生物医药产业，强调发展生物医药产业的重要意义。

2023年8月，国务院常务会议特别指出医药创新投入大、风险高、耗时长，要给予全链条支持。

2023年12月，中央经济工作会议和这次全国两会的政府工作报告都强调，要以科技创新引领产业创新。政府工作报告强调加快创新药产业发展，开辟生命科学新赛道。

今年1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》对发展创新药产业提出一系列先行先试的政策措施。

有关部门正在积极研究和探索相关政策措施，从生物医药生命全周期的各个环节支持创新药发展。很多地方政府制定了支持创新药产业发展的政策措施。在有关部门共同努力下，创新药降价多、进院难、融资难等问题，已经开始缓解。

四、加快创新药产业发展需要继续做出努力

生物医药竞争是全球性竞争。我们发展创新药的时间还很短，对创新药发展规律的认识，在研发、生产、监管、知识产权保护、使用、支付各个环节对创新药的支持，以及营造一个全球最具竞争力的生态环境等方面，都还有很大的差距，还有很多工作要做：

（一）深化创新药临床价值的认识

人们对创新药本质和发展规律的认识是逐步形成的。创新药一般具有专利、临床适应症结论和市场推广价值三个特点。这三个特点反映了药物研发和上市不同时期的特征：专利是实验室研究阶段药物发现和设计的结果；适应症结论是药物从产品转化为临床需要治疗药品过程的结果；市场推广价值反映的是药品上市后确证临床适应症结论的实践结果。

对创新药临床价值，应该主要从通过双盲随机大样本临床对照试验确证的对某种疾病适应症有效性安全性结论来认识。

认识创新药的这些本质特征和研发规律，可以帮助我们正确认识创新药的临床价值，对鼓励和支持创新药产业发展具有重要意义。

（二）加强生命科学基础研究

近年来，我们国家基础研究的投入年均增幅达到15%，对生命科学基础研究的经费投入也有了显著增加，但与发达国家相比，生命科学领域的基础研究仍有较大的差距。各级政府应进一步加大对生命科学基础研究的支持力度。

民间投资对生命科学基础研究的支持，正在成为科学研究的重要力量。社会资金捐助大学和研究机构的科学研究和教育日益成为投资人、企业家支持科学研究、回报社会的重要渠道。科学研究新的发现往往能够带来意想不到的应用前景。我们需要进一步完善政策，鼓励社会资金投向生命科学的基础研究，鼓励个人和企业设立基金支持基础科学研究，奖励科学研究取得重大突破的科学家。

（三）改革创新药价格形成机制和医保支付办法

加快发展创新药产业发展，回避不了业界普遍关心的定价和支付问题。

创新药价格是在全球竞争中形成的。不能明确这个原则，市场就会变得不可预期，就很难有人投资创新药。

我们现在的基本医疗保障制度，是在中国只有仿制药、基本没有创新药年代时建立的，基本定位是“低水平、广覆盖、保基本、可持续”，已经形成职工个人账户、地方统筹、按价格比例支付、大病封顶的制度框架。现在面临的现实是，所有的医保资金都已用于支付现有列入医保报销目录的药品和服务，没有额外的资金支付成批量上市的创新药。医保资金还面临着理顺医疗服务价格的压力，面临着早发现、早预防、早治疗和慢性疾病日常管理的压力，面临着人均预期寿命提高、老龄人口比重上升的压力等等。

解决上述矛盾，必须大力发展商业医疗保险，建立多层次医疗保障体系，为创新药开辟新的支付渠道。

具体设想是：（1）所有的创新药都应该及时列入基本医疗报销目录。（2）基本医疗保障按照临床价值或参照药的标准支付创新药的费用，随着医保筹资的增加，逐步提高支付标准。（3）创新药的具体价格由企业自主制定。（4）创新药实际价格与基本医保支付标准的差额，由患者负担或商业保险公司支付。任何创新产品都是先由有支付能力的部分群体买单，然后逐步惠及广大群众。（5）加强创新药销售费用和医药代表学术推广行为的监管，严禁以销售提成的方式给开处方医生好处。

（四）发展商业医疗保险

发展商业医疗保险，必须研究解决四个问题：

首先，明确基本医疗保障的边界。按照“保基本”的定位，基本医疗保险应该支付标准治疗药物和仿制药、普通病房、一般门诊的费用。超出基本医疗报销范围的吃好药、住单间、看专家的费用，由个人负担或商业医疗保险负担。即使在美国这样创新药使用最广泛的医疗市场，接近90%的处方都是仿制药。基本医疗对仿制药费用的覆盖，可以保障最大多数患者的用药需求。

其次，建立医疗数据公开制度。在保护个人隐私的前提下，按年度公开各年龄段、各类疾病发生率，以及这些疾病标准治疗所需的药品费用和其他费用，便于保险公司在精算的基础上推出适当的医疗保险产品。

第三，制定商业医疗保险法。商业医疗保险涉及投保人、承保人、医疗服务提供者各方利益关系，必须依法规范。要明确承保人和投保人的权利义务，明确即收即付、当期平衡的基本原则，明确医疗保险企业的最高利润率，鼓励保险公司之间的竞争。要防止把商业医疗保险办成健康储蓄和寿险。

第四，改革商业医疗保险的管理体制。鉴于医疗保险的特殊性，商业医疗保险应该由医保部门统一管理，实现基本医保和商业医保的有效衔接，无缝对接。要推进基本医疗保险管办分开的改革。

商业医疗保险市场的竞争，会促使保险公司把批准上市的创新药及时纳入报销目录，这是创新药商业化成功最重要的制度保障。

（五）建立老年人基本医疗保障制度

我国现行基本医疗保障制度存在职工与居民人群筹资和待遇差别过大的矛盾、地区之间的差别过大的矛盾、保障不足和大量结余的矛盾、居民医保缴费难等诸多问题。

应对老龄化挑战也必须研究改革医疗保障体制。截至2022年底，我国65岁以上老年人口已达2.1 亿，预计到2050年将达3.8亿人，占到总人口比例接近30%。人口老龄化叠加人均寿命增加，老年人养老服务问题愈加突出。

老年人养老的核心问题是医疗和失能照护。老年人患病是大概率事件，对这种必然性的问题应当通过政府提供公共服务的方式解决。

应该研究建立专门针对老年人的基本医疗保障制度，把现行的职工医疗保险金统筹部分改为医疗保险税，再加上现行财政对居民医疗保障的补助，专门用于65岁以上的老年人基本医疗保障。

同时，鼓励保险公司推出老年人补充商业保险，解决部分人群看专家、吃好药、住单间等多层次医疗需求。

建立老年人医疗保障制度，将极大地刺激养老产业发展，并释放攒钱养老工作人群的消费需求。

（六）深化公立医院补偿机制改革

要取消创新药进入医院的各种不合理限制，引导医院应采尽采，引导医生应用尽用。现在各地已经在采取相关措施。

要深化公立医院体制机制改革，以解决医疗服务价格偏低问题为突破口，推进公立医院补偿机制改革。

由于医疗服务价格偏低，医务人员工资性支出相当一部分来源于药品耗材检查检验的经营结余。这种以药补医政策，导致了很多大处方、重复检查、重复检验等过度医疗，浪费了医疗资源，加重了医保和患者的医药费负担，加剧了医患之间的矛盾。

改革以药补医的体制机制，推进医药分业管理，是党中央国务院一直以来的要求，各地做了很多有益的探索，积累了很多经验。

要按照总量控制、结构调整的原则，在基本不增加社会医药费总负担的前提下，大幅度提高医疗服务价格，取消用药品、耗材、检查检验结余补偿医疗服务支出的政策。严格控制医院收入总量，减少过度医疗。一些地方的改革实践证明，我们可以做到在基本不增加社会医药费总负担前提下实现医疗服务价格合理化。

（七）进一步完善药品审评审批制度

应当重视创新药临床价值的宣传，公开创新药审评结论及有效性和安全性数据。让医生和患者充分了解批准上市的新药。

要充分发挥专家咨询委员会的作用，公开论证药品审评中的重大科学分歧和公众高度关注的问题，为监管部门正式批准上市做好舆论准备。这将有助于提升药品审评的透明度和公信力，增强公众对创新药的信心。

应该进一步缩短临床试验备案的等候时间和创新药上市审批时限。鼓励委托生产，允许分段生产，提高产能利用效率，减少重复建设。

要继续增加审评员数量，提高审评员待遇，确保审评员招得进、留得住，确保审评员数量与审评工作量相匹配。

（八）切实落实加强知识产权保护的各项政策

应当研究对所有在专利期内上市的创新药都给予适当的专利期补偿。简化专利期补偿计算程序，力争在药品批准上市的同时，公布专利期补偿时间，并载入上市药品目录集。

切实落实药物专利争端早期解决机制的各项规定，确保在专利未到期之前，仿制药不得上市。对侵犯知识产权违法行为，给予惩罚性赔偿的处罚。

抓紧建立数据保护制度，鼓励新药物适应症、儿童用药和罕见病药物开发。

（九）加强创新药的国际合作

生物医药是造福全人类的事业。要鼓励科学家、医学界和生物医药企业之间的国际交流，促进生产要素全球流动。要研究放宽医疗市场准入，促进生物医药国际合作。

我国生物医药产业发展已经有了很好的基础，鼓励创新药发展的生态环境正在形成。我们要进一步解放思想，大力促进医保、医疗、医药协同发展和治理，积极推进规制、规则、标准、管理制度型开放，努力营造市场化、法治化、国际化营商环境，共同迎接创新药产业蓬勃发展的“春天”！