3月18日，华昊中天宣布，其关键管线产品UTD2（优替德隆口服胶囊）获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胃癌。华昊中天是一家合成生物学技术驱动的生物医药公司，致力于开发肿瘤创新药。今年1月，该药已在港交所递交IPO申请。

优替德隆为一种基于合成生物学技术成功研发上市的化疗新分子，其与紫杉类作用机制相似但却拥有多方面优势，包括：活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。

根据华昊中天新闻稿，相较于难以开发成口服剂型的紫杉类药物，优替德隆不易被P-糖蛋白泵出胞外，具有口服给药的优势。华昊中天利用其核心技术平台开发了优替德隆胶囊，目前正在中美同步开展临床试验。初步数据显示：优替德隆口服胶囊生物利用度高达57%，同时具有起效剂量低、治疗窗口宽、毒副作用较小等优势。

本次FDA授予优替德隆胶囊治疗胃癌的孤儿药资格是基于一项两阶段、多中心2期临床研究数据。该研究第一阶段已结束，为优替德隆单药治疗晚期胃癌，共计15例患者完成疗效评估，其中3例实现PR（疾病部分缓解）、5例实现SD（疾病稳定）。第二阶段为优替德隆联合PD-1抑制剂和奥沙利铂一线治疗不可切除的局部晚期或复发/转移HER2阴性胃癌。截至2024年2月1日，共计11例患者完成疗效评估，其中8例患者实现PR、3例患者实现SD，临床获益率达到100%！

目前，华昊中天也正在积极推进优替德隆胶囊在中国的胃癌适应症开发，相关3期临床试验预计将于今年下半年启动。华昊中天在新闻稿中指出，优替德隆口服胶囊有望显著提升患者用药便利性和依从性，有助于长期的辅助和维持治疗，更易于与口服抗癌药联用，极大减轻患者治疗成本。

参考资料：
[1]临床获益率100%！FDA授予华昊中天优替德隆口服胶囊治疗胃癌孤儿药资格认定. Retrieved Mar 19, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/EETEBJ_2d3kkPvVYeh_l4Q