Crinetics Pharmaceuticals今天宣布PATHFNDR-2临床3期试验的积极顶线结果，该试验评估其每日一次口服在研疗法paltusotine用以治疗肢端肥大症（acromegaly）患者的疗效与安全性。该试验达成主要终点与所有次要终点，此积极结果支持Crinetics预计于2024年下半年所递交的新药申请（NDA）。

PATHFNDR-2是评估paltusotine的第二项3期临床试验。该随机双盲试验在111名未曾接受药物治疗的肢端肥大症受试者中进行，以评估paltusotine与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，该试验达成主要终点，接受paltusotine治疗患者（56%）24周后达到胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例显著高于安慰剂组（5%，p<0.0001）。该试验亦达到所有次要终点，详细数据如下表：

在PATHFNDR-2试验中，paltusotine总体耐受性良好，接受paltusotine治疗的受试者没有报告严重不良事件。在paltusotine治疗组和安慰剂组中，受试者出现至少一种治疗伴发不良事件（TEAE）的频率相当。

肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，它导致患者的IGF-1水平升高。Paltusotine（原名CRN00808）是一种每日一次、口服非肽类偏向性的生长抑素2型受体（SST2）激动剂，目前正在进行肢端肥大症的3期研究和类癌综合征（carcinoid syndrome）的2期研究。