日前,Almirall和Eloxx Pharmaceuticals宣布,两家公司已就ZKN-013项目签订独家许可协议。根据协议,Almirall将获得ZKN-013的全球开发和商业化权利,包括用于孤儿皮肤病的治疗。该药物在健康受试者中的1期临床试验即将展开。
ZKN-013是Eloxx专有TURBO-ZM平台所开发的主打项目。该平台利用化学技术开发新型核糖体调节剂,以开发新的潜在疗法。ZKN-013是一种口服无义突变通读药物,它使宿主细胞能够克服无义突变,这些突变会产生过早终止密码子,进而导致无功能的蛋白质产生。由于这类突变所造成的疾病包含隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)、交界性大疱性表皮松解症(JEB)和家族性腺瘤性息肉病(FAP)。ZKN-013有望成为这些疾病的疗法。
临床前实验结果显示,ZKN-013在RDEB/JEB患者细胞和多发性肠肿瘤(APCmin)小鼠中表现出强大的疗效。ZKN-013可诱导RDEB患者细胞产生功能性全长COL7蛋白。ZKN-013也正在开发用于治疗具有无义突变的FAP患者,其特征是结肠息肉增殖并进展为结肠癌。FAP是一种罕见的胃肠道疾病,患者因APC基因突变而进展为结肠癌。
作为该协议的一部分,Eloxx将获得300万美元的预付款,以及整个潜在开发阶段的额外付款,包括高达4.7亿美元的监管和其他相关里程碑款项。
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