Silence Therapeutics公司今天宣布，其在研RNAi疗法zerlasiran在2期临床试验ALPACAR-360中的36周初步数据显示积极成果。研究对象为178名基线脂蛋白（a）——Lp（a）水平在125 nmol/L以上，且有高风险发生动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）事件的受试者。数据显示，试验达到主要终点，在36周时，zerlasiran显著降低了Lp（a）水平，两种剂量的zerlasiran均将中位Lp（a）水平降低90%或以上。在此治疗期间，未发现新的安全性问题。

Zerlasiran是一种旨在降低机体Lp（a）生产的siRNA，Lp（a）是影响全球多达20%人群的心血管疾病关键遗传风险因素。目前尚无选择性降低Lp（a）的获批药物，zerlasiran通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp（a）的产生。

在这项试验的双盲、含安慰剂对照的治疗期间，患者接受每16或24周300毫克的zerlasiran皮下注射，或每24周450毫克剂量的治疗。这一为期60周的临床试验仍在进行中，将评估次要终点，包括从基线到48周（治疗期结束）、以及到60周（研究结束）的Lp（a）变化，并评估其他脂质/脂蛋白的潜在变化。Silence公司计划在今年第二季度报告这一试验的48周数据。