BridgeBio Pharma和拜耳（Bayer）今日宣布建立合作伙伴关系，BridgeBio授予拜耳在欧洲商业化用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。BridgeBio将获得高达3.1亿美元前期付款和近期里程碑等款项。

Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。美国FDA已接受BridgeBio为acoramidis递交的治疗ATTR-CM的新药申请（NDA），预定PDUFA行动日期为2024年11月29日；此外，欧洲药品管理局（EMA）也已接受acoramidis的上市许可申请（MAA）。

2023年7月，BridgeBio宣布ATTRibute-CM试验的积极结果，该研究第30个月的临床结果包括：

主要终点获得具有高度统计学显著性的改善（分层分析优先顺序为：全因死亡率，然后为心血管疾病相关住院频率，然后为N末端脑钠肽前体自基线的变化，然后为6分钟步行距离自基线的变化），Win比率（Win ratio）为1.8（p<0.0001）。与既往转甲状腺素蛋白稳定剂试验观察到的结果不同的是，在30个月时，在所有预定病患亚组中观察到了降低心血管相关住院风险的一致性。

治疗组和安慰剂组全因死亡和心血管相关住院的首次发生所需时间曲线在第3个月开始分离，并持续到第30个月，风险比为0.645（p=0.0008）。

2024年2月，BridgeBio分享了在日本ATTR-CM患者中进行的单臂3期临床试验的积极结果，包括在试验的30个月内未报告死亡事件。