日前,Protagonist Therapeutics宣布在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表REVIVE临床2期研究结果,该试验评估其药品rusfertide对真性红细胞增多症(PV,一种骨髓增殖性肿瘤)的疗效和安全性。试验达到主要疗效终点,在不进行放血的情况下将血细胞比容控制在45%以下,取得了临床和统计学上显著的缓解。REVIVE是rusfertide的两项关键试验之一,另外一项正在进行的3期研究VERIFY即将完成患者入组。
共有70例患者参加了试验第1部分的剂量探索试验,其中的59例患者在第2部分中被分配接受rusfertide(30例患者)或安慰剂(29例患者)治疗。患者在首次使用rusfertide治疗前28周与在进行第1部分试验期间,其每年静脉切开术的估计平均数(±SD)分别为8.7±2.9例与0.6±1.0例(估计差异:每年8.1次静脉切开术)。静脉切开术是一种可以维持红细胞质量正常化的放血治疗方式。此外,患者在首次使用rusfertide治疗前28周与在进行第1部分试验期间,其平均最大血细胞比容分别为50.0±5.8%与44.5±2.2%。
在第2部分中,接受rusfertide治疗的患者中有60%出现缓解,而接受安慰剂治疗的患者只有17%达成缓解(P=0.002)。
最常见的不良事件是1-2级注射部位反应,没有报告有临床意义的实验室检测异常。在第1部分和第2部分期间,13%的患者发生3级不良事件,没有发现4级或5级不良事件,报告的严重不良事件与患者的PV和潜在的合并症一致。
Rusfertide是天然激素铁调素的肽模拟物,为一种新的红细胞增多症特异性疗法。
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