近日，阿斯利康和BridgeBio Pharma共同宣布，在研疗法acoramidis在日本进行的3期临床试验中获得积极结果。这一试验旨在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者。试验结果将支持acoramidis在日本的监管申请。

这项临床试验是一项开放标签3期临床试验，招募了25名患者，其中22名完成了为期30个月的随访。试验的评估标准为在30个月时估计的生存可能性高于在全球性3期临床试验ATTRibute-CM中安慰剂组患者的数值。

试验结果显示，在30个月时没有观察到患者死亡，acoramidis在患者生存、心脏相关住院、功能改善指标，以及生活质量指标方面，在这一3期临床试验中获得的结果与全球性3期临床试验ATTRibute-CM的结果一致。详细结果将在未来的医学会议上公布，并将递交给日本监管机构。

BridgeBio在去年7月宣布ATTRibute-CM试验获得了积极的顶线结果。该研究第30个月的临床结果包括：

主要终点获得具有高度统计学显著性的改善（分层分析优先顺序为：全因死亡率，然后为心血管疾病相关住院频率，然后为N末端脑钠肽前体自基线的变化，然后为6分钟步行距离自基线的变化），Win比率（Win ratio）为1.8（p<0.0001）。与既往转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂试验观察到的结果不同的是，在30个月时，在所有预定病患亚组中观察到了降低心血管相关住院风险的一致性。

治疗组和安慰剂组在全因死亡和心血管相关住院的首次发生所需时间曲线在第3个月开始分离，并持续到第30个月，风险比为0.645（p=0.0008）。

Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效TTR小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。