1月29日，Ascidian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了其在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的IND申请，并授予其快速通道资格。

ACDN-01是有史以来第一个处于临床阶段的RNA外显子编辑疗法，也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。Ascidian预计在2024年上半年开始招募参与ACDN-01治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜病变的1/2期临床试验STELLAR的患者。

ACDN-01是一种由单个载体传递的体内RNA外显子编辑疗法，已在非人类灵长类动物的体内实验以及人类视网膜的体外实验中显示出有效且持久的RNA外显子编辑。

开放标签1/2期 STELLAR研究将评估单剂量ACDN-01的安全性和有效性，该剂量通过视网膜下注射给予Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者。当ACDN-01治疗Stargardt病的临床试验在未来几个月开始招募患者时，将不仅是外显子编辑的首次人体测试，而且可能是美国首次对任何形式的RNA编辑进行测试。

Ascidian Therapeutics总裁兼临时首席执行官 Michael Ehlers博士说："FDA是首个批准ACDN-01进行临床开发的监管机构，对于Ascidian和RNA编辑领域来说是一个重要的里程碑。我们之所以选择先向 FDA 提交申请，是因为我们坚信我们数据的严谨性。Ascidian方法通过编辑RNA而不是DNA，带来了独特的优势，有可能改变Stargardt病患者的生活，更广泛地说，有可能大幅扩展基因医学的应用范围。

RNA编辑领域的合作和进展：

2021年8月，RNA编辑技术开发公司ShapeTX与罗氏达成合作，应用其专有的 RNA 编辑平台 开发针对阿尔茨海默病领域某些靶点的基因治疗病、帕金森病和罕见疾病。2023年11月30日，ShapeTX宣布扩大与罗氏的合作。罗氏为双方正在进行的合作增加了一个新的靶点。

礼来已经与 Precision BioSciences 和 ProQR 合作，分别涉足基因组和 RNA 编辑领域。在这两笔交易中，礼来已经安排了近 65 亿美元的潜在里程碑付款。

2023年7月，圣诺医药宣布与一家专注于RNA编辑疗法的初创生物科技公司EDIRNA 建立战略合作伙伴关系，以推进和优化其专有的Edit-to-CureTherapeutics™递送平台，针对目前未获满足临床需求疾病的治疗。

2023年9月，RNA编辑疗法公司AIRNA完成3000万美元首轮融资，ARCH Venture领投，这笔融资使AIRNA经验丰富的团队能够在其强大灵活的RNA编辑平台RESTORE+™的驱动下推进RNA编辑疗法的发展。

2023年9月，临床阶段RNA药物公司Wave Life Sciences宣布提交其GalNAc结合RNA编辑寡核苷酸WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床试验申请（CTA）。2023年早些时候Wave开始与葛兰素史克进行战略合作，利用Wave的multimodal RNA平台，包括WVE-006，推进变革性RNA药物。Wave获得了1.7亿美元的预付现金和股权投资，还获得了研究资金。Wave有资格获得高达33亿美元的潜在里程碑付款。