Autolus Therapeutics公司日前宣布，美国FDA已经接受了其为CAR-T疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。FDA预计在今年11月16日之前给出审评结果。

Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。

这一BLA申请是基于obe-cel的关键性2期临床试验FELIX的数据。试验结果显示，在接受治疗的94位患者中，76%的患者获得完全缓解（CR）或CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。在这一患者队列中，112名成年患者入组，其中94名患者接受了治疗。在获得缓解的患者中，97%的患者没有检测到最小残留病（MRD）。此外，在中位随访期为9.5个月时，61%获得缓解的患者在没有接受新抗癌疗法治疗的情况下仍然维持缓解。

Autolus计划在2024年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交obe-cel治疗复发/难治性急性淋巴细胞性白血病的上市许可申请。

Obe-cel已被美国FDA和EMA授予孤儿药资格，还获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定以及EMA授予治疗成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病的PRIME认定。