GenEdit公司今日宣布，与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司达成全面的多年合作和许可协议。该合作将利用GenEdit公司的NanoGalaxy平台，开发和发现创新纳米颗粒，用于递送基因泰克公司的核酸类治疗药物，以治疗自身免疫疾病。GenEdit将收到1500万美元的前期付款，并在整个合作期间还可能获得高达6.29亿美元的潜在里程碑付款。同时，该公司还宣布完成2400万美元的A1轮融资。

NanoGalaxy平台包含了大量化学上各不相同的亲水性纳米颗粒（HNPs），每种都具有独特的特性，适用于针对不同组织和细胞类型，同时可携带不同类型的基因药物（genetic medicine）载荷。GenEdit已经在体内实现了针对神经系统、免疫系统以及其他肝外系统递送siRNA、mRNA和基因编辑系统，并且正在通过内部研发和合作项目积极开展多个治疗领域的研究。

根据协议，GenEdit将与基因泰克合作，共同研发亲水性纳米颗粒，用于开发针对自身免疫疾病的核酸类药物。基因泰克将负责基于GenEdit纳米颗粒技术开发的产品的临床前、临床期、监管开发以及最终的商业化工作。

GenEdit公司首席执行官Kunwoo Lee博士在接受药明康德内容团队采访时表示，Jennifer Doudna教授和其它基因编辑先驱们之前说过，体内基因药物的三个挑战是递送、递送和递送。基因疗法、基因沉默、基因编辑等新技术具有巨大的前景。然而，只有当它们能够到达受影响的组织和细胞时，才能够产生作用，当前的递送选择有限。新递送技术的主要要求是组织选择性、有效载荷灵活性、重新给药的能力和制造的便利性。将所有这些属性结合到一个平台中，将真正使基因药物能够发挥其全部潜力。