近日，维智基因（Verge Genomics）宣布启动VRG50635治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）的1b期概念验证研究，该研究将评估VRG50635剂量递增的安全性和耐受性。根据新闻稿，VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能（AI）平台发现和开发的药物之一。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。在传统的ALS临床试验中，患者的病情进展是通过在临床环境中使用医生评分量表进行测量的，这些量表通常只能提供稀少的数据，无法在临床开发早期进行概念验证。相比之下，维智基因发起的这项研究利用数字设备的强大功能，直接从患者那里收集数千份客观、定量的相关测量数据，包括患者在家中的活动、呼吸和睡眠情况，这类患者数据大大提高了检测疾病进展和治疗相关变化的能力。当每个受试者从未接受VRG50635治疗到使用越来越大剂量的VRG50635治疗，并且治疗时间越来越长时，研究人员可以对其变化进行个体化评估。

VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂，能提高ALS患者神经元的存活率，并在ALS相关运动神经元变性模型的多项临床前研究中显示出疗效。PIKfyve是基于Verge公司的AI平台CONVERGE在患病人体组织中发现的ALS治疗靶点。VRG50635目前处于临床开发阶段，专门针对诸如ALS等中枢神经系统疾病进行了优化，有望成为潜在的“best-in-class”疗法。

维智基因专有的ConVERGE平台，将高度预测性的人体组织数据集与机器学习相结合，得以发现潜在具更高临床开发成功率的新兴靶点。维智基因的药物发现平台不是从细胞或动物模型开始，而是基于直接来源于人体组织的基因组数据集的专有文库，再加上先进、以人为中心的生物学平台，可将新的数据洞察快速推进到临床候选疗法中。ConVERGE平台旨在解决在生物学上难以突破的疾病，包含：

由于遗传、环境和时间等多种因素以复杂的方式相互作用，最终引发的疾病。

无法通过动物或细胞模型来预测人体疗效的疾病。

存在高度未竟需求、目前不存在可改变疾病进程的疗法，或现有治疗模式具显著缺陷的疾病。

对于人工智能在医药行业的应用，维智基因的共同创始人兼首席执行官Alice Zhang（张欣立）博士在接受药明康德专访时指出，人工智能“无偏倚”（unbiased）的算法系统有望建立起整合多个机制的疾病模型，从更广阔的角度去考虑疾病，而不让人类影响研究的方向。在她看来，“越为杂乱无章的领域，越可能是机器学习与人工智能大展拳脚的地方。机器学习在解决最为复杂的疾病问题上，能带来重要的不同。”为了完全实现AI技术的潜力，我们还需要将计算能力与生物学结合起来。而此次针对PIKfyve靶点的概念验证研究，正是此洞见的最佳实践。