近日，罕见病巨头Ultragenyx Pharmaceutical宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx 将完成5000 万美元的 A 轮融资，目前融资已大部分完成。

Ultragenyx因其在罕见的溶酶体贮积症方面的研发而闻名，但它并未布局阿尔茨海默氏症。而是利用Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。

Ultragenyx曾透露，在对半乳糖唾液酸贮积症（UX004）的研究中，发现一种被称为保护性蛋白/组织蛋白酶 A (PPCA) 的特定溶酶体化合物会影响 β 淀粉样蛋白。PPCA 在 C 末端裂解 β 淀粉样蛋白并防止蛋白质在体外积聚；在阿尔茨海默氏症小鼠模型中，使用基于 AAV 的基因疗法将 PPCA 递送至溶酶体，3 个月后淀粉样斑块减少了 60% 以上。

该结果表明，通过基因疗法递送 PPCA 酶可以作为输注单克隆抗体的替代方案。

此次融资，将加速该疗法的研发。

关于Ultragenyx

Ultragenyx于2010年在硅谷创立，经过两轮融资后，在2014年，这个仅有59名雇员的初创公司成功在纳斯达克上市。其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在 Harbour-UCLA 医疗中心工作，并开发一种针对罕见疾病 MPS I 的酶替代疗法。目前Ultragenyx已有5 款产品上市。其中，Crysvita 被批准用于治疗 X 连锁低磷血症（XLH），以及肿瘤性低磷骨软化症（TIO）。2023 年Ultragenyx总营收为4.3~4.35亿美元，其中Crysvita收入 3.25 ~ 3.3 亿美元；预计公司2024年总营收达到5.3亿美元。截至 2023 年末，该公司现金、现金等价物和有价债务证券约7.76亿美元。

参考资料：
https://endpts.com/ultragenyx-nears-50m-series-a-for-its-alzheimers-gene-therapy-spinout-jpm24/