近日，FDA批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Eplontersen（商品名：Wainua）上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。

转甲状腺素介导的ATTRv-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，若不进行治疗，患者通常在十年内死亡。据估计，全球约有4万例ATTRv-PN患者。

Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。该疗法由阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals联合研发，可由患者自己皮下注射，每月使用一次。

虽然 Wainua 的官方标价尚未公布，但分析师预计它可能会与 Alnylam 的 Amvuttra （Vutrisiran） 相匹配，年售价约为 463,500 美元。威廉·布莱尔（William Blair）目前的模型表明，Wainua的净价大幅降低至291,000美元。这种预测是保守的，并考虑了更普遍的心肌病适应证。展望未来，分析师认为 ATTR-PN 市场足够大，可以容纳两个竞争对手，尤其是在包括混合表型 PN/CM 患者的情况下。

2021年12月29日，Ionis Pharmaceuticals与阿斯利康达成合作，阿斯利康预付2 亿美元，Ionis Pharmaceuticals 授予阿斯利康其配体结合反义 (LICA) 研究药物Eplontersen在美国的商业化权利，以及在世界其他地区的独家权利，Ionis Pharmaceuticals有望获得最高35亿美元的总付款。

2023年7月10日，Ionis Pharmaceuticals公布了eplontersen3 期研究的最新数据。结果显示，在 85 周内，eplontersen持续阻止神经病变疾病进展，并改善患者的生活质量。