在美国心脏协会2023年科学会议上，礼来公司公布了RNAi疗法lepodisiran在降低脂蛋白（a）——Lp（a）水平方面的显著效果。结果显示，单次注射lepodisiran使Lp（a）水平在近一年时间内降至检测不到的水平。这一重要研究成果同时发表在权威医学杂志《美国医学会杂志》（JAMA）上。

在这次试验中，48名平均Lp（a）水平为110 nmol/L的志愿者接受了一次皮下注射。其中12人随机分配接受安慰剂，36人接受不同剂量的lepodisiran。

主要发现包括：
药物水平迅速上升并在48小时内恢复到基线，表明药物迅速从血液中转移到肝脏。
在最高剂量（608 mg）的lepodisiran下，Lp（a）水平迅速下降，在第29天变得无法检测到，从第29天到第281天保持检测不到的状态，然后略有上升，在48周时Lp（a）水平中位数降低了94%。
在较低剂量的lepodisiran下，Lp（a）水平的降低持续时间有所缩短，不过在接受304 mg剂量的患者中，在48周时仍保持了75%的下降。

Lepodisiran是一种小干扰RNA，通过破坏肝脏中产生载脂蛋白（a）的mRNA来减少Lp（a）的产生，载脂蛋白（a）是Lp（a）颗粒的关键组成部分。该药物通过特殊修饰，使药物能被肝细胞所吸收。

一些人在注射部位出现了不良事件，如疼痛，这些在最初的三天监测期间得到解决。三名参与者出现了短暂的肌酸激酶升高，其他不良反应轻微且短暂，如鼻塞或头痛。