Vor Bio日前公布其在研干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）治疗急性髓系白血病（AML）患者首次人体研究的最新临床数据。迄今为止，接受治疗的所有7例患者均显示trem-cel的中性粒细胞植入。

Trem-cel细胞通过基因编辑敲除编码CD33的基因。分析显示，接受trem-cel治疗的7例患者发生中性粒细胞植入的中位时间为10天，这进一步证明CD33在生物学上是可有可无的。此外，患者血小板恢复的中位时间为15.5天，不包括1例既往记录有抗血小板抗体（免疫性血小板减少症）的患者。

所有三名接受CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg治疗的患者都通过重复剂量获得了血液学保护，免受深度血细胞减少症的影响，这表明trem-cel移植可以保护患者的健康细胞免受Mylotarg治疗中常见的靶向毒性（骨髓抑制）。所显示的血液学保护特性为Mylotarg的剂量递增提供了支持。

在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而靶向CD33的靶向疗法可能因为与健康细胞表面表达的CD33结合，“误伤”健康细胞而产生毒副作用。过去一些大规模的基因组研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。Trem-cel基于Vor专有平台开发。这一平台利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，在体外对造血干细胞进行改造，敲除编码CD33的基因。回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此放开手脚，专心对付肿瘤细胞，在提高特异性的同时，降低其潜在的副作用。VOR33旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。