近日，SpliceBio宣布与Spark Therapeutics签署了一项独家合作和许可协议，利用SpliceBio专有的蛋白质剪接平台开发一种基因疗法，用于治疗一种尚未披露的遗传性视网膜疾病。SpliceBio将有资格获得高达2.16亿美元的各项付款。

SpliceBio是一家基因疗法公司，致力于使用其专有的蛋白剪接平台开发下一代基因疗法。公司的技术平台有望解决当前的疾病治疗挑战，这些疾病的相关基因过大，无法通过腺相关病毒（AAV）载体进行递送。该公司的主要项目针对的是斯塔加特病（Stargardt disease），这是一种导致儿童和成人视力丧失的遗传性眼病。SpliceBio公司的技术平台基于普林斯顿大学Muir Lab经过20多年的内含子与蛋白质工程领域的开创性研究。

Spark Therapeutics是罗氏（Roche）旗下一家全面整合的医药公司，专注于释放基因疗法的力量，加快医疗保健转型。

根据协议条款，SpliceBio和Spark公司将利用SpliceBio专有的蛋白剪接平台开展研究合作。Spark公司将在全球范围内独家开发、生产和商业化由这项研究合作产生的基因疗法，该疗法针对一种未披露的遗传性视网膜疾病。SpliceBio将有资格获得高达2.16亿美元的预付款、选择付款和里程碑付款等。