自Aducanumab在争议中获得加速获批后，阿尔兹海默病（AD）的新药研发，尤其是Aβ抗体药物，迎来了新的序章……

2023年7月7日，卫材/Biogen的Lecanemab从加速获批正式转为完全批准，成为全球首款获得FDA完全批准的Aβ抗体AD药物。

2023年7月17日，礼来公布Donanemab III期完整数据发布，早期患者认知功能下降缓解达60%，已向FDA递交新药上市申请。

而则一切牵动着的并不只有AD患者，还有一群“被忽视”的唐氏综合症患者。

近日，LuMind IDSC（唐氏综合症研究机构）CEO Hampus Hillerstrom正在倡导卫材、Biogen、礼来几家药企将唐氏综合症患者纳入阿尔茨海默氏症的试验。

唐氏综合征（Down’s Syndrome、DS）又称为21-三体综合征/先天愚型，主要是由于多了一条21号染色体而引起的一种先天性疾病，是目前人类最常见的，也是人类第一个被确认的染色体疾病。

据LuMind IDSC统计，全球有超600万名唐氏综合征患者，在美国有40万人。这些患者大多会在40-50岁期间，由于β -淀粉样蛋白的过量产生而出现痴呆症状。（比普通人患AD的时间大致早10-20年）

根据残障研究杂志《Journal of Intellectual Disabilities》报道，唐氏综合征患者患AD的终生风险超过90%，而AD正是唐氏综合症成年人死亡的主要原因（70%-80%）。


图片来源：JAMA

所以，包括LuMind在内的倡导团体认为，像Lecanemab/Donanemab这样的Aβ抗体药物可以使唐氏综合征患者获益。

但也有人持反对态度。据路透社报道，一些神经科医生认为，AD药物的开发未纳入唐氏综合征患者群体，贸然用药可能构成额外的安全风险。（由于唐氏综合征患者中脑淀粉样血管病（CAA）的患病率流行，脑肿胀与脑出血的风险相应提高）

出于对安全性的考量，LuMind等倡导群体正在大力游说卫材、Biogen、礼来几家药企针对唐氏综合征患者开展4期安全性试验。

目前，礼来已与LuMind达成相关协议，并加入了后者的唐氏综合征研究联盟。


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