默沙东（MSD）宣布，评估其PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）作为局部肌层浸润性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期尿路上皮癌患者辅助疗法的3期AMBASSADOR（KEYNOTE-123）试验达到双主要终点之一的无病生存期（DFS）。根据新闻稿，这是Keytruda在此类患者中作为辅助疗法的首个积极结果试验。

膀胱癌在2023年全球范围内，约有57.3万新发病例。尿路上皮癌最常起源于膀胱内部的细胞，约占膀胱癌病例的90%。除膀胱外，尿路上皮癌可发生于尿路的其他部位，包括输尿管和肾盂。肌层浸润性膀胱癌是已扩散到膀胱壁深层肌肉的膀胱癌，局部晚期尿路上皮癌是开始于尿路上皮细胞并已从起始处扩散到附近组织或淋巴结的癌症。尽管进行了手术，但高达50%的膀胱癌患者在12个月内出现复发。

Keytruda是默沙东公司开发的重磅抗PD-1疗法，它通过阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用，激活T淋巴细胞，增强人体免疫系统发现和消灭癌细胞的能力。

AMBASSADOR是一项随机、开放标签3期试验，评估接受Keytruda作为辅助疗法与仅接受观察的局部MIUC和局部晚期尿路上皮癌患者的情况。双主要终点为总生存期（OS）和DFS，次要终点包括PD-L1阳性和阴性患者的OS和DFS。该试验共招募702例患者，这些患者被随机分配接受Keytruda治疗（200 mg静脉注射，每三周一次，最多18个周期）或接受观察。

在由独立数据监测委员会进行的预定中期分析显示，与手术后仅接受观察的患者相比，Keytruda组患者的DFS出现具有统计学和临床意义的改善。该试验将继续评估另一项主要终点总生存期。本试验中Keytruda的安全性特征与之前研究中观察到的一致；未发现新的安全性信号。

默沙东有一个广泛的临床开发项目，评估Keytruda作为单药或与其他抗癌疗法联合治疗所有分期的膀胱癌，包括非肌层浸润性、肌层浸润性和转移性膀胱癌。肌层浸润性膀胱癌的3期研究包括KEYNOTE-866试验，以及正在与Seagen和安斯泰来合作进行的3期KEYNOTE-B15和KEYNOTE-905试验。