基因治疗领军企业uniQure昨晚（10月5日）宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。

主要措施包括：

减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总成本节省1.8亿美元，将现金流支撑日期延长至2027年第二季度。

停止一半以上的研究和技术项目的投资，集中运营，精简组织。

优先考虑继续开发治疗亨廷顿病的AMT-130，近期启动治疗难治性内侧颞叶癫痫的AMT-260、治疗SOD1-ALS的AMT-162和治疗Fabry病的AMT-191的临床试验;未来两年预计将有多个潜在的价值驱动因素。

由于重新确定优先级，首席科学官Ricardo Dolmetsch博士将离开公司，首席商务官Rich Porter博士将负责研究以及非临床和载体开发。

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“重组”节省成本，延长企业生存期

uniQure是一家致力于基因治疗的公司，专注于开发基于AAV载体的基因治疗方案。该公司在基因治疗领域处于领先地位，其核心技术平台包括治疗性“基因盒”、以AAV5为代表的载体递送系统和给药技术。目前，uniQure已将血友病B的基因疗法Hemgenix推向市场。

在对管道进行广泛审查后，uniQure宣布将停止其一半以上的研究和技术项目，包括用于治疗帕金森病的AMT-210和多个未公开的项目。

作为重新确定优先级的结果，公司将关闭列克星敦的一个研究实验室，并计划转租该空间。该公司还将把所有GMP生产整合到马萨诸塞州列克星敦的生产工厂，并将工艺和分析开发整合到荷兰阿姆斯特丹的工厂。

该公司将把研究精力集中在被认为具有最佳风险、价值和速度属性的有限数量的项目上。根据最新的重组策略，uniQure未来将专注于其亨廷顿舞蹈症候选药物AMT-130，该药物在6月获得了I/II期混合试验结果。该公司还预计明年将启动另外三种基因疗法的试验：AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫、AMT-162治疗SOD1-ALS（由SOD1基因突变引起的肌萎缩性侧索硬化症）、AMT-191治疗法布里病。

随着这些变动，首席科学官Ricardo Dolmetsch博士将离开公司，首席商务官Rich Porter博士将负责研究以及非临床和载体开发。

uniQure表示，Hemgenix的商业生产将不受这些措施的影响。2022年，Hemgenix获FDA和EU批准，这也是两监管单位批准的首款用于血友病B的基因疗法，也是美国最昂贵的一次性治疗药物之一。

到目前为止，uniQure已经从Hemgenix疗法的商业化合作伙伴CSL Behring（简称CSL）公司获得了至少1亿美元的里程碑付款，并通过向HealthCare Royalty和Sagard HealthCare出售部分专利使用费获得了超过3亿美元。

根据重组计划，公司预计：取消114个职位，约占员工总数的20%，未来三年将节省成本约1.8亿美元。截至6月30日，现金、现金等价物和投资证券的余额为6.286亿美元。（6.286亿美元不包括之后从合作伙伴CSL Behring获得的1亿美元。）

不过，该公司目前的市值仅3.21亿美元，远低于其现金及其等价物。首席执行官 Kapusta在上个月的一次投资者会议上表示:“我们的股价表现肯定是不健康的，但我们仍然相信我们拥有的资产和能力。”

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3.87亿美元！基因治疗企业被并购

目前，基因治疗公司正在艰难的融资环境中寻找出路。

在uniQure努力通过战略重组延长生存期的同时，基因治疗公司Orchard Therapeutics直接选择了退出。

10月5日，基因治疗制造商Orchard Therapeutics宣布，被以3.87亿美元现金出售给日本Kyowa Kirin。

Orchard成立于2015年，是基因治疗领域较早的参与者之一，目标是开发针对一系列罕见疾病的体外慢病毒基因疗法。

对总部位于伦敦、在纳斯达克上市的Orchard来说，此次收购结束了一段曲折、时而充满麻烦的旅程。

Kyowa Kirin 将接管Orchard唯一产品Libmeldy (OTL-200）的营销。Libmeldy用于治疗一种罕见且致命的代谢疾病，即早发性异色性脑白质营养不良。该疗法已在欧盟和英国获得批准，将于2024年3月获得FDA的决定。

Orchard的联合创始人兼首席执行官Bobby Gaspar表示：“合并到Kyowa Kirin的全球网络，确保我们有充足的资源，可以在美国实现Libmeldy的潜在商业化，加速其在欧洲的增长，并规划全球扩张。”

Libmeldy在2022年的收入为1880万美元，2023年前三个月的收入为50万美元：第一季度结束时，这家生物技术公司获得了1.46亿美元的现金和投资，并将持续到2025年。

Kyowa Kirin在投资者报告中指出，Libmeldy将与该公司另外两种罕见疾病药物——单克隆抗体cryvita和Poteligeo——产生协同效应。

对于未来的研发，Kyowa Kirin将专注于过去几年在Orchard重组中幸存下来的几个临床项目：OTL-203治疗I型粘多糖病赫勒综合征(MPS-IH)和OTL-201治疗iii型粘多糖病(MPS-IIIA)或Sanfilippo综合征。

Kyowa Kirin还打算推进其他早期研究项目，包括治疗一种严重的遗传性克罗恩病和额颞叶痴呆。该公司还暗示将利用Orchard的技术平台，在自身免疫性疾病和癌症等其他领域，利用慢病毒将基因引入患者体外的造血干细胞，然后再将其注入体内。

其收购价格为每股16美元，几乎是Orchard周三收盘价8.14美元的两倍。如果满足某些条件，该公司还将额外提供每股1美元的或有价值权利，使潜在总额达到4.776亿美元。

不过，这笔交易的价值只相当于Orchard曾经价值的一小部分。该公司在2018年上市时的估值估计为12亿美元，融资2.25亿美元。此前进行了1.5亿美元的C轮融资、1.1亿美元的B轮融资和3300万美元的A轮融资。

截至6月30日，RA资本管理公司是Orchard的最大股东，拥有25.7%的股权，其次是Deep Track资本(9%)和Zentree投资管理公司(8.3%)。葛兰素史克在将其罕见疾病基因疗法出售给Orchard时曾持有该公司19.9%的股份，但现在它已不再是大股东。