2023年9月8日，大冢制药宣布与Shape Therapeutics达成多靶点合作，潜在交易金额高达15美元，具体财务细节未披露。

根据协议，大冢将应用Shape的 AAVid™ 蛋白衣壳发现平台和RNA编辑平台RNAfix，共同开发眼科的AAV基因疗法。

Shape的 AAVid™ 蛋白衣壳发现平台由AI驱动，通过大通量筛选和机器学习，筛选出的AVV衣壳具有高目标精度和最小脱靶生物分布特性，从而降低从而降低所需剂量和相关的临床安全性风险。

此外，Shape还将应用RNA编辑平台RNAfix来优化大冢提供的有效载荷，以达到目标细胞类型中基因表达的治疗水平。

Shape成立于2018年，一直致力于RNA编辑基因疗法的开发，虽然只是初创公司，但已获多轮融资。

2021年，Shape获得1.12亿美元的B轮融资并与罗氏达成30亿美元的研发合作，开发新一代mRNA疗法，预防和治疗多种复杂疾病，包括帕金森病和阿尔茨海默病。

目前，大冢拥有两款已上市眼科药物，分别为干眼症用药Mucosta以及青光眼和高眼压用药Mikeluna。

虽然双方此次合作是基于眼科药物的开发，但双方的核心业务都聚焦于CNS领域。

值得一提的是，1个多月前（7月31日）大冢宣布，其抗精神分裂症候选药Ulotaront的两项的两项III期研究未能达到主要终点。

未来双方能否在CNS领域有所合作，十分期待……