诺华（Novartis）昨天公布其ORION-8临床3期试验新的长期数据。数据表明，其每年两次给药的RNAi疗法Leqvio（inclisiran）加上他汀类药物治疗，可使动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、ASCVD或杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）风险增加患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）持续降低超过6年。详细结果公布于欧洲心脏病学会（ESC）2023年会当中。

随着时间的推移，动脉粥样硬化病变由于脂质的积累而逐渐发生，其主要致病元凶是动脉内壁的低密度脂蛋白胆固醇。动脉粥样硬化斑块的意外破裂会导致动脉粥样硬化心血管事件，如心脏病发作或中风。由于ASCVD引起的事件，包括心脏病发作和中风，占所有心血管疾病死亡的85%。许多LDL-C水平升高的患者同时患有其他疾病，如高血压、肥胖或糖尿病，这显著增加了他们罹患ASCVD和心血管事件的风险。

Leqvio是一款靶向PCSK9蛋白mRNA的RNAi疗法，为注射用处方药，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年人群，包括杂合子型家族性高胆固醇血症患者，以降低LDL-C的水平。Leqvio最初于2021年12月获得美国FDA批准。新闻稿指出，它是首个能够降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）疗法。

ORION-8开放标签扩展试验的结果显示，在使用他汀类药物治疗外，每年进行两次Leqvio治疗，在6年治疗后可持续降低患者的低密度脂蛋白胆固醇。其中，8/10例患者达到目标LDL-C阈值，与既往报告的3期数据一致。长期安全性数据与既往结果一致，证实Leqvio疗法具确定且有利的安全性特征。

参考资料：

[1] Novartis presents new long-term Leqvio® (inclisiran) data demonstrating consistent efficacy and safety beyond six years. Retrieved August 28, 2023 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-long-term-leqvio-inclisiran-data-demonstrating-consistent-efficacy-and-safety-beyond-six-years