8月22日，礼来公布塞普替尼（selpercatinib）治疗初治、RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的III期LIBRETTO-531研究的中期分析结果。结果显示，该研究达到了主要终点，即塞普替尼组患者的无进展生存期（PFS）在统计学意义和临床意义上延长。前不久，塞普替尼在另一项III期头对头研究中打败了PD-1疗法（见：优于PD-1+化疗！礼来RET抑制剂「塞普替尼」一线治疗NSCLC III期成功）。



塞普替尼是礼来子公司Loxo开发的一款RET抑制剂，于2020年5月首次在美国获批用于治疗MTC和非小细胞肺癌，商品名为Retevmo。

LIBRETTO-531研究是一项随机、开放标签、阳性药物对照临床试验，共纳入291例患者，旨在对比塞普替尼和卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）在进展性、晚期、未接受过激酶抑制剂治疗、RET突变型MTC患者中的有效性和安全性。据礼来新闻，该研究是第一项比较高选择性RET激酶抑制剂与多激酶抑制剂在MTC患者中的安全性和有效性的随机临床试验。

在美国，MTC占甲状腺癌的1-2%。研究显示，大约60%的散发性MTC和超过90%的遗传性MTC携带RET突变。

礼来子公司Loxo首席医学官David Hyman表示：“LIBRETTO-531研究的数据证实了选择性在针对RET驱动的癌症方面的重要性，并支持Retevmo作为晚期RET突变型MTC患者的首选一线治疗方案。此外，近期Retevmo的III期LIBRETTO-431研究也取得了积极结果。这些结果强调了及时和广泛的基因组测试对于确保潜在受益患者得到针对性治疗的重要性。我们期待与肿瘤学界分享详细数据。”