美国 FDA 于 6 月 27 日宣布启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划（Quality, Characterization, and Assessment of Real-world Data，QCARD）。

扩大产生证据的方式可以为医疗产品开发带来一系列好处，包括更多样化的患者代表以及加速安全有效疗法的可能性。随着传统临床试验之外的数据来源变得更容易获得，分析这些来源的方法变得更加稳健，有更多机会使用真实世界数据（RWD）来评估安全性并支持有效性证据。

FDA 指出，向 FDA 提交的包含 RWD 的申请正在迅速增加，尤其是在肿瘤学领域。选择数据源时，RWD 应适合预定的科学研究目标。为了有效地审评研究计划，应有足够的信息使 FDA 能够向申办方提供有用的反馈。申办者应查阅相关的 FDA 指南文件，以获得关于使用 RWD 的研究的具体建议。

FDA 对肿瘤学 RWD 申报的初步经验表明，包含 RWD 的研究的早期提案通常缺乏研究设计的基本要素和数据源的表征，无法帮助审评团队进行适当评估。此外，收到的信息的类型和格式差异很大。此过程通常会要求提供额外的信息，从而导致效率低下和不必要的延误。

为解决这一问题，FDA 肿瘤学卓越中心（OCE）与 Reagan-Udall 基金会建立合作关系，评估可为早期 RWD 研究提案的数据源和研究设计提供起点的基本数据元素。QCARD 计划旨在提高初始研究计划的质量，而不是对监管审评中提交的真实世界数据的质量进行评估。

肿瘤学 QCARD 计划旨在通过评估申办人在汇总申报资料供拟议研究和 RWD 来源审评时需要考虑的最低限度要素，促进研究申办人和方案审评员之间的有效沟通。由流行病学、生物统计学、临床和卫生服务研究专家组成的外部小组为肿瘤学 QCARD 计划提供信息。

肿瘤学 QCARD 计划的目标包括：

回顾已发表的关于 RWD 和质量测量维度的文献、指导和指南。

使利益攸关方参与并获得对基本 RWD 研究设计要素和数据特征的反馈。

生成关键研究和数据元素（肿瘤学 QCARD），以促进对包含 RWD 的研究的初步审评。

FDA OCE 正在提供这些信息请求中包含的示例数据元素（见下表1），以分享这些经验教训。OCE Real World Evidence 网站上提供了有关肿瘤学 QCARD 计划的详细信息。

表1 使用RWD的肿瘤学研究早期提案的通用数据元素

OCE 认为，鉴于肿瘤学 RWD 申请量的增加，定义相关数据元素以促进对初始 RWD 研究提案的审评，可以提高审评效率，并可能为跨治疗领域的更广泛工作提供信息。为达成成功的多学科药物研发，FDA 建议申办人尽早与相关的肿瘤学审评部门合作，以获得对其研发计划的反馈。

作者：识林-椒