优时比公司（UCB）今日宣布，美国FDA已经批准Rystiggo（rozanolixizumab）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者。这些患者经测试为乙酰胆碱受体（AChR）抗体或肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性。这也是FDA药物评价和研究中心（CDER）今年批准的第25款新药。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全世界约有70万名患者。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的突触传递，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的肌无力患者在发病后24个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在重症肌无力患者中有85%具有确认的乙酰胆碱受体抗体。

Rozanolixizumab为具高亲和性、皮下注射、靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的人源化单克隆抗体。通过阻断FcRn与IgG的相互作用，rozanolixizumab可加速抗体代谢，减少体内致病的IgG自身抗体浓度。此药品分别于2019与2020年自FDA与欧盟获得孤儿药资格，用以治疗重症肌无力。UCB还在临床试验中评估它治疗自身免疫性脑炎和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病等其它自身免疫性疾病的效果。

FDA的批准是基于关键性3期临床试验MycarinG的结果。这一结果已于今年5月在The Lancet Neurology上发表。试验达到主要终点，接受rozanolixizumab治疗的患者组与安慰剂组患者相比，重症肌无力日常活动度（MG-ADL）评分在43天后获得显著改善，rozanolixizumab组MG-ADL评分降低3.4分，安慰剂组降低0.8分。最常见的不良反应（至少10%接受rozanolixizumab治疗患者报告）为头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。