日前，Horizon Therapeutics在内分泌学会年会（ENDO 2023）上报告了甲状腺眼病（thyroid eye disease，TED）疗法Tepezza的4期临床试验结果。Tepezza是美国FDA批准的首个治疗TED的疗法。数据显示，接受治疗24周后，Tepezza组62%的患者的眼球突出症状获得具有临床意义的改善。

TED是一种严重、进行性并可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。TED经常发生在甲状腺功能亢进症的患者中，由自身抗体激活细胞内的胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）介导的信号通路引起。这导致一系列负面效应，可能导致长期、不可逆的伤害，包括失明。TED的早期症状可能包括干眼和沙眼；红肿和过度流泪；眼睑收缩；突眼；眼后压力和/或疼痛；以及复视。Tepezza是一种胰岛素样生长因子-1受体抑制剂，在2020年获得美国FDA批准治疗TED。

这项随机双盲，含安慰剂对照的4期临床试验达到了其主要疗效终点和关键性次要疗效终点。在24周时，接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，眼球突出从基线减少了2.41毫米，而安慰剂组仅减少了0.92毫米。接受Tepezza治疗的患者中，有62%的患者在眼球突出度上获得了临床上显著的改善（≥2毫米），而接受安慰剂的患者中仅有25%的患者获得了改善。

在ENDO展示的结果还显示，根据Graves眼病生活质量问卷（GO-QOL）测量，Tepezza改善了视觉功能，这是一个用于衡量TED患者健康相关生活质量的工具，评分范围从0（最差）到100（最好）。在24周时，在预定的意向治疗群体的分析中，接受Tepezza治疗患者的GO-QOL平均比基线改善8.73分，比安慰剂（2.41）组更高（p=0.03）。试验并未观察到新的安全性信号。