6月2日-6日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将在美国芝加哥召开。在年会上，杨森（Janssen）公司将报告与传奇生物联合开发的CAR-T疗法Carvykti，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的3期临床试验CARTITUDE-4的最新结果。这一疗法虽已在去年2月上市，但今年4月在欧洲血液学协会（EHA）年会网站上出现的研究摘要又一次吸引了广泛行业关注，可以将患者疾病进展风险降低74%。根据新闻稿，CARTITUDE-4研究是首个直接比较CAR-T疗法和标准治疗效果的随机3期临床试验。考恩（Cowen）公司的分析师称其结果为“改变游戏规则的疗效”（game changing efficacy）。

近年来，CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域的显著进展令人兴奋，但已有的CAR-T细胞疗法也存在着一些局限性，包括危及生命的CAR-T细胞相关毒性，对实体瘤的疗效有限，B细胞恶性肿瘤中的抑制和抵抗性，抗原逃逸，有限的持久性，较差的迁移和肿瘤浸润，以及免疫抑制性微环境。该领域的一些新锐公司致力于解决这些其中的一个或多个挑战，并取得了一定进展，在近期获得了资本的青睐。下面我们带大家一起看一看。

2023年CAR-T细胞疗法新锐公司融资情况

2023年CAR-T细胞疗法领域共有10家公司获得融资。融资轮次中，A轮及之前阶段共5家，B轮及C轮阶段分别有2家。其中，CARGO Therapeutics、Synthekine、驯鹿生物等均获得上亿元融资。这些获得融资的新锐公司中不乏具有核心技术和志在解决上述未竟挑战的亮点企业，值得期待。

CAR-T细胞疗法领域值得关注的新锐公司介绍

CARGO Therapeutics

2023年3月1日，CARGO Therapeutics完成2亿美元A轮融资。CARGO Therapeutics致力于研发CAR-T细胞疗法治疗癌症。为了给液体肿瘤患者带来更好的结果和体验并成功治疗实体瘤，该公司开发的下一代 CAR-T 细胞疗法通过整合增强功能来保持其抗癌能力，从而在面对复杂肿瘤微环境时更长时间地维持 T 细胞活性。公司基于其专有的细胞工程平台技术，正在研发潜在“first-in-class”和“best-in-class”靶向CD22的CAR-T疗法CRG-022，旨在克服肿瘤通过抗原丢失产生的耐药性。其临床1期结果显示，超过50%的已经对靶向CD19的CAR-T耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者获得持久缓解。基于这一结果，美国FDA已经授予它突破性疗法认定。

Synthekine

2023年1月6日，Synthekine完成1亿美元C轮融资。Synthekine是一家开发疾病优化疗法的公司。Synthekine产品管线包括STK-009和SYNCAR-001（一种正交的IL-2配体和CD-19 CAR-T细胞疗法）的联合研究。SynCAR-001在表达靶向CD19的嵌合抗原受体之外，还表达工程化改造的IL-2受体β亚基，在该公司设计的IL-2细胞因子的刺激下，可以增强CAR-T细胞扩增和持久性，同时降低最初的CAR-T细胞疗法剂量，减轻疗法毒副作用。

驯鹿生物

2023年1月18日，驯鹿生物宣布完成近5亿元C1轮融资。驯鹿生物致力于细胞药物开发，以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展。公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中与信达生物共同开发的CAR-T细胞治疗产品伊基仑赛注射液新药申请（NDA）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。其CAR结构含有全人源的单链可变片段（scFvs）可使其绕过宿主潜在的抗CAR免疫原性，同时保留抗肿瘤活性。此外，公司候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予的孤儿药资格。

原启生物

原启生物宣布完成4500万美元B1轮融资。原启生物拥有Ori Ab、Ori CAR等多个专利技术平台，致力于开发肿瘤细胞免疫治疗产品，并从抗体的筛选和优化、肿瘤免疫微环境改善、T细胞高效浸润与持久杀伤能力等方面着手突破治疗实体肿瘤的疗效瓶颈。公司已有超过10个针对肿瘤治疗的细胞药物管线，重点关注包括肝癌、胃癌、胰腺癌等具有广泛的治疗需求适应症。目前，公司针对实体瘤肝癌的临床药物Ori-C101已经进入临床1期，同时还有多个针对实体瘤的CAR-T产品在研中。公司靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC-3）的CAR-T产品的探索性临床研究数据积极，亮相2021年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）。

结语

总之，具有独特技术解决CAR-T疗效瓶颈、将适应症扩展至实体瘤的新锐公司越来越受到投资人的关注。活跃的融资事件也展现了市场对CAR-T细胞疗法领域的支持和信任，未来期待更多创新性、高效的CAR-T细胞疗法的问世，为患者带来更好的治疗效果和治疗体验。